【制药网 产品资讯】白血病是一种常见的血液淋巴系统肿瘤，其中急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病，是一种非常常见的白血病类型。在急性白血病中，异常血细胞是未成熟的血细胞(母细胞)，其无法正常发挥其功能，繁殖速度快，因此疾病会迅速恶化。这类患者需要积极、及时的治疗，但长期以来缺乏有效的临床治疗方案，因此存在巨大的尚未被满足的治疗需求。
9月9日，国家药监局网站公示，大冢制药(Otsuka)的泊那替尼片获批上市，适应症包括：对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病(CML)；复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)；T315I阳性CML或Ph+ALL。
据介绍，泊那替尼片(ponatinib)是一款三代Bcr-Abl激酶抑制剂。Bcr-Abl是CML和Ph+ALL这两个瘤种均表达的一种异常酪氨酸激酶。泊那替尼能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含尤为常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。
泊那替尼由Ariad Pharmaceuticals研发，后于2014年12月被大冢制药获得了在日本、中国、韩国等亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权利。2017年初，Ariad公司被武田(Takeda)收购，也将该产品收入囊中。
此前的2016年，泊那替尼已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的全面批准，目前已在国际范围内获批用于不同分期的CML患者和Ph+ALL患者。2024年3月，该产品还获FDA批准新适应症，用于联合化疗作为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)一线治疗的靶向疗法。
值得一提的是，在中国，泊那替尼曾被纳入头一批临床急需境外新药名单。此次该药获批上市，将给国内患者带来治疗新选择。
除了泊那替尼以外，近年来国内还有多款治疗白血病的药物获批上市，既有进口的，也有国产的。例如，2022年6月19日，辉瑞急性白血病创新药贝博萨(注射用奥加伊妥珠单抗)上市会召开。据了解，该药是获得FDA批准的靶向CD22的ADC药物，曾因“具有明显治疗优势创新药”被纳入优先审评，并于2021年12月22日正式在中国获批，用于复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞性白血病(R/R B-ALL)成年患者。
2023年11月，合源生物宣布其研发的中国头款治疗白血病的car-t产品纳基奥仑赛注射液获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。据悉，这是头款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品。2022年12月，CDE受理了该款产品针对这一适应症的上市申请，并纳入优先审评。
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