【制药网 企业新闻】5月29日，致力于罕见病单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物研发和生产的辉大基因宣布，与Synthego就高保真核酸酶hfCas12Max®达成了许可合作。
据悉，本次重要合作将简化基于 CRISPR 治疗应用的开发流程，为开发人员提供高精度、高效率和下一代基因组编辑工具，提高CRISPR疗法的开发效率。
根据该未披露交易金额的许可协议，辉大基因将授予Synthego拥有 hfCas12Max®核酸酶生产和商业化销售的权利，优化gRNA用于研究使用的权利，以及hfCas12Max®®核酸酶用于治疗目的的分许可权利。
资料显示，辉大基因是一家专注于CRISPR基因治疗药物开发的处于临床阶段的生物技术公司，其以AAV为载体，致力于人类罕见病单基因遗传病的基因替代和基因编辑治疗，研发管线涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域。
辉大基因拥有4大技术平台：基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台、工艺开发平台。其中基因编辑平台致力于开发、优化基于CRSPR/Cas的RNA编辑工具，并将RNA编辑工具应用于疾病治疗中；已研发出体积小、效率更高、特异性更强的RNA编辑工具，可用于多种疾病的治疗。
hfCas12Max®是辉大基因依托于HG-PRECISE®技术平台，自主研发并优化的新型DNA编辑系统。hfCas12Max®在哺乳动物细胞展示了更优的在靶编辑效率和更低的脱靶活性，且具有可被单个AAV包装递送的尺寸优势。hfCas12Max®的商业化将显著提高CRISPR基因编辑系统的可及性，提供更大的操作自由度，促进基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。
Synthego是一家基因组工程解决方案提供商，提供多面的产品和服务套件，以加速基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。Synthego致力于为研究人员和创新者提供支持，以其CRISPR技术和专业知识推动从临床前到临床应用的进步。
本合作不仅显示了辉大基因hfCas12Max®的重要临床应用潜力，也反映了Synthego对先进GMP制造能力的持续关注。
其中辉大基因相关人士表示，辉大基因拥有自主研发的CRISPR基因编辑技术，并在神经及眼科领域进行了深度产品布局。未来将与合作伙伴Synthego一起，共同助力CRISPR基因治疗领域科研及新药开发，加速为全球患者提供变革性的基因疗法。
Synthego相关人士表示，公司先进的CRISPR GMP生产能力和监管专业知识与辉大基因的下一代核酸酶技术相结合，是推进细胞和基因治疗领域变革性疗法的关键一步。此次合作凸显了Synthego对CRISPR疗法的承诺，公司专注于GMP制造和CRISPR综合解决方案，以支持疗法开发。本次合作将hfCas12Max®整合进公司的CRISPR工具库，非常契合公司提高基因编辑工具可及性及效率的初衷和愿望。
资料显示，全球范围内，基因编辑技术的发展已经经历了多个阶段，从早期的限制性核酸内切酶、同源重组、转座子等技术，到近年来的锌指核酸酶(ZFN)、转录激活剂样效应核酸酶(TALEN)和成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)等技术，基因编辑的效率、精确度和便利性都有了显著提高。展望未来，基因编辑将迎来广告的市场，有数据预测，到2030年，全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。
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