【制药网 行业动态】基因治疗的时代已经到来，基因编辑药物是新兴的基因药物方向，拥有巨大的发展潜力。据Statistia统计，2023-2030年全球基因编辑行业市场规模预计年复合增速约为22.3%，至2030年有望达到360.61亿元。而随着基因编辑疗法的不断创新，资本也对该行业给予高度的关注，整个赛道“吸金”强劲，受到投资者的青睐。
近日消息，专注于体内基因编辑和碱基编辑技术开发的尧唐生物已完成超亿元人民币 A+ 轮融资，本轮融资由德诚资本领投，广州产投和华方资本跟投。
资料显示，尧唐生物拥有国内稀缺的高通量基因编辑器进化平台，主要通过持续开发和优化CRISPR-Cas、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具，以及对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体(LNP)组装工艺的创新型改进，开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。
目前，公司正快速推进 mRNA-LNP 递送系统介导的体内基因编辑药物开发和临床转化，并瞄准多种未被满足临床需求进行全球化布局，管线覆盖遗传性疾病、代谢疾病和感染性疾病。
从产品线研发进展来看，尧唐生物的体内基因编辑药物管线 YOLT-201 已经完成毒理药理研究，大动物试验结果已初步显示了 YOLT-201 的安全性和有效性，单次给药的体内编辑效率具备 best-in-class 的潜力。据悉，尧唐生物已经于近期向国家药监局递交了 YOLT-201 的 IND 申报文件，有望开启基于 mRNA-LNP 递送的体内基因编辑药物的注册临床试验。
值得一提的是，尧唐生物2022年8月刚宣布完成由远翼投资领投，险峰旗云、楹联健康基金和九合创投跟投的超亿元人民币A轮融资。此次再次斩获超亿元融资，可见公司“吸金”能力之强。
从其专注的体内基因编辑技术来看，据悉，与体外基因编辑技术相比，体内编辑的应用领域更不受限，适应症种类更多，肝脏、肌肉、眼等均可作为靶器官；其次，体内编辑是将编辑工具通过载体递送至靶器官和细胞，更容易构建标准、稳定的制作工艺，成本也更低。
随着体外编辑转向体内编辑的趋势越来越明显，不少跨国药企都在该赛道上积极布局，例如，2022年1月10日，辉瑞与碱基编辑代表公司Beam Therapeutics宣布达成为期4年的合作，开发治疗肝脏、肌肉和中枢神经系统遗传病的体内碱基编辑疗法；同年1月，拜耳也宣布与基因编辑领域的公司Mammoth Biosciences达成合作，开发创新体内基因编辑疗法。
值得一提的是，目前体内编辑在全球开发多处于早期阶段，对生产体系要求高、开发难度也比较大。在全球范围内，仅有Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics、Verve Therapetuics 等海外的公司在项目中成功应用LNP递送实现了高效的体内基因编辑。而国内LNP递送体内编辑发展尚在早期阶段，在资金、人才、生产工艺等方面都面临挑战。
本次融资完成以后，尧唐生物将有望加快速推进核心管线临床研究，同时加速布局全球 first-in-class 管线，期望早日为患者带来希望。
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