【制药网 产品资讯】 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。
11月27日，科伦药业公告，公司控股子公司科伦博泰主要产品A400(在转染过程中重排(RET)小分子激酶抑制剂项目，亦称为KL590586或EP0031)获美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于治疗RET融合阳性实体瘤。
资料显示，A400(EP0031)是新一代选择性RET抑制剂(SRI)，对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性。因此，A400(EP0031)具有克服第一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中，A400(EP0031)在体外和体内对主要RET激酶表现出良好的抑制活性。A400(EP0031)在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。目前，科伦博泰正在中国开展A400(EP0031)针对RET阳性非小细胞肺癌的关键临床研究。
科伦博泰表示，此次A400获得美国FDA孤儿药资格认定后，有望加快推进在美国的临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
随着A400获得美国FDA孤儿药资格的认定，科伦药业国际化进程也更进一步。据了解，当前越来越多的中国创新药走向国际市场。如自10月底以来，国内的君实生物、和黄医药、亿帆医药三家上市药企的三款国产创新药已经相继在美国市场获批。其中，11月9日，和黄医药宣布，其合作伙伴武田取得呋喹替尼的美国食品药品监督管理局(FDA)批准，适应证是成人转移性结直肠癌。呋喹替尼成为在美国获批上市的小分子抗肿瘤原创新药，该药在美国获批48小时以内已开出了头张处方。
除了近期在美国获批的三款创新药在美获批，更多的国产创新药还在排队等待海外市场的检验。以PD-1肿瘤药为例，FDA正在审评百济神州的替雷利珠单抗用于治疗二线ESCC的新药上市许可申请，预计将于2023年内或2024年上半年批准该项申请。亚盛医药的头个上市品种奥雷巴替尼近日刚在国内获批新适应证，此前该药已获得FDA授予的四项孤儿药资格认定和一项快速通道资格认定。
业内认为，国产创新药“出海”步伐提速，生物医药领域“出海”是未来重要主线之一。打开海外市场是相关企业国际竞争力的体现，有望获得更高估值。
另有人士表示，对于致力于国际化的中国创新药企来说，需要企业对全球对生物药定价体系进行综合考量。站在企业角度，希望国内支付政策的制定，一方面要以患者为中心，让患者更方便获得药物，另一方面也要考虑创新药的长期投入、高风险等特点，支持中国生物医药创新发展。
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