【制药网 行业动态】国家医保局近日发布消息显示，通过医保目录准入谈判，已累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保药品目录。
“罕见病”是指发病率相对较低的病种，《中国罕见病定义研究报告2021》将新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病划入罕见病。根据统计，我国现有各类罕见病患者近2000万人。对于罕见病尤其是外在特征较明显的罕见病患者来说，患者不仅要面临身体上的痛苦，还要承受巨大的心理痛苦。
罕见病用药是每年医保目录调整的重点内容。近年来，国家医保局通过优化准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保药品目录，2023年国家医保药品目录调整工作方案对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。
据悉，近日，2023年国家医保目录调整通过初步形式审查的药品名单被公示。其中，多款罕见病药物出现在了初审名单中。例如，诺爱药业的艾度硫酸酯酶β注射液便在初审名单中。该产品用于确诊的黏多糖贮积症II型(MPSII，亨特综合征)患者的酶替代治疗。目前，艾度硫酸酯酶β注射液是中国头个治疗国家罕见病目录73号罕见病黏多糖贮积症II型的特异性治疗药物。
初审名单中还有来自广州汉光药业申报的尼替西农胶囊。这是一款用于治疗成人和儿童酪氨酸血症Ⅰ型(HT1)的药物。这种疾病为常染色体隐性遗传病，为延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)基因缺陷所致。
此外，初审名单中还有来自勃林格殷格翰的用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)的佩索利单抗注射液、来自罗氏的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)药物——萨特利珠单抗注射液以及阿斯利康的依库珠单抗注射液等。其中阿斯利康的依库珠单抗注射液适应症包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG，仅成人)。
据了解，近年来，国家还不断出台政策保障罕见病药物的供应，如国家医保局联合国家卫生健康委先后印发相关文件，通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床适应等方面的合理需求。截至2023年6月底，全国已有22.9万家定点医院和药店配备了包括罕见病用药在内的目录谈判药品。
为更好的保障罕见病药物的发展，鼓励药企加大对罕见病药的研发和生产，国家还不断出台鼓励政策。如今年中国国家药监局药品审评中心发布了《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》，明确提出鼓励研究和创制新药、儿童用药、罕见病用药创新研发进程，加快创新药品种审评审批速度。
此外，2022年4月发布的《“十四五”国民健康规划》中也明确提出，对符合要求的创新药、临床急需的短缺药品和医疗器械、罕见病治疗药品等，加快审评审批。2022年5月发布的《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》则头次将罕见病药物的市场独占期写进法规，同时明确支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制，鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。
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