【制药网 行业动态】罕见病又称为“孤儿病”，具有患者数量稀少的特点，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。2023年2月28日是第16个国际罕见病日，今年的主题是“点亮你的生命色彩”，旨在提高公众对罕见病及罕见病群体的认知，帮助罕见病患者及时诊断干预，提高生存质量。
中国的罕见病患者已逾2000万人，且每年新增患者超20万。近年来，在罕见病被越来越多人“看见”的同时，让患者有药可用、用得起药也成为相关部门不断努力的方向。其中，药物可及性是罕见病患者用药保障的关键因素，在本文中，笔者简要盘点那些通过“灵魂砍价”进入医保的罕见病药。
2021年，备受社会关注的罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液通过“国家队”灵魂砍价，成功从70万元一针降至3.3万元进入国家医保目录，并于2022年1月1日起落地执行，为脊髓性肌萎缩症患者治疗带来了新希望。另外，同样年费用近百万元的法布雷病治疗药物阿加糖酶α注射用浓溶液也被纳入本轮医保目录，单针价格由1.2万元降至3100元。该产品是人源性酶替代疗法，可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程，改善患者及其家庭的生活质量。
即将于今年3月1日实施的新版医保目录中，共有利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液、伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液等7种罕见病用药新增进入医保目录，涉及多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化、脊髓性肌萎缩症和视神经脊髓炎谱系疾病等罕见病。
其中，脊髓性肌萎缩症口服治疗药物利司扑兰价格由每瓶63800元下降至每瓶3780元，再次为罕见病患者“减负”。该药也是我国头个SMA口服疾病修正治疗药物，更方便患者服药，也有助于提高依从性。
值得一提的是，2022年医保药品目录谈判中还规定，罕见病治疗药品不受上市时间限制，及时将符合条件的罕见病用药按程序纳入医保药品目录。这也进一步体现出国家对罕见病群体的重视，以及在推进罕见病防治和健康中国战略上的决心。
据统计，截至目前，基于《第一批罕见病目录》，共有103种药物在国内获批上市，涉及47种罕见病，73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病，国内获批上市的罕见病药物纳入医保药物的比例已经超过70%，降幅范围在40%~80%之间，个别的药品价格降幅甚至已经超过了90%。
随着越来越多罕见病药物上市并纳入医保，有利于为患者家庭“减负”，相信未来我国罕见病患者的用药环境也将持续改善，在提高药物可及性的同时，也将大大提高生存质量。
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