【制药网 产品资讯】难治性全身型重症肌无力(gMG)是一种罕见病，是由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。该类疾病的症状复杂多样，表现为视物、行走、讲话、吞咽和呼吸困难，严重影响患者及其家人的日常生活，目前患者面临较大的治疗领域的创新需求。
近日，有好消息传来，阿斯利康的依库珠单抗(eculizumab)注射液(商品名：舒立瑞)®在中国获批第三个适应症，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。
依库珠单抗作为中国头个获批用于治疗gMG的补体抑制剂，将给国内gMG患者带来创新的治疗选择。
公开资料显示，依库珠单抗是全球头个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
截至目前，依库珠单抗除了获批用于gMG治疗以外，此前已在中国获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。其中，美国、欧盟和日本等市场批准其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)，非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)，抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者，和抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)成人患者。
据了解，PNH、aHUS也均属于全球罕见疾病。其中，阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至威胁人体生命安全。
非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)则是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。
近年来，随着国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业都取得了较大的进展。据悉，阿斯利康自2021年通过收购瑞颂制药进入罕见病领域，同年9月，在中国成立罕见病事业部。目前，阿斯利康罕见病研发范围涉及血液、肾脏、中枢神经系统、代谢、心血管、眼科六大疾病领域。为了驱动全球罕见病医学发展，阿斯利康通过充分整合瑞颂制药在罕见病领域的优势资源，凭借自身的科学创新实力和在罕见病领域的前瞻性布局，正全力加速将全球罕见病创新药品引进中国，并积极推动中国罕见病诊疗的本土化发展。
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