【制药网 产品资讯】孤儿药又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，因罕见病群体患者数量少，相关治疗药物开发成本高，药企长期以来对罕见病药物开发的热情并不高，导致罕见病患者存在缺药、少药的情况。为鼓励药企开发孤儿药，美国1983年颁布了《孤儿药法案》，获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。
近年来，随着国产药企实力的不断提升，越来越多的国产药企也积极申请FDA的孤儿药资格认定，并获得一系列的好消息。
2023年3月以来，包括和誉医药、德昇济医药、上海医药、烨辉医药等众多药企都公告了公司产品获得FDA的孤儿药资格认定的喜讯。
其中，德昇济医药近日宣布，其自主研发的KRAS G12C小分子选择性抑制剂D3S-001被FDA授予孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。这款产品是一款高活性、高选择性、差异化的KRAS G12C抑制剂，具有成药性高、对靶点的抑制性强、抑制速度快、抑制完全以及安全性好等潜在优势。
烨辉医药4月20日宣布，美国FDA已授予BN104孤儿药资格，用于治疗急性髓性白血病(AML)。BN104是烨辉医药研发的一款新型、高效小分子口服Menin抑制剂，拟开发用于治疗复发或难治性MLL基因重排和NPM1基因突变急性白血病患者。BN104是一款新一代高选择性的Menin抑制剂，已在急性髓系白血病移植瘤的临床前动物模型中表现出高效的抗癌活性，并在研究展示了良好的安全性。
和誉医药4月3日公告，公司旗下上海和誉生物在研新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012获得美国食药监局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤(STS)。ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代抗FGFR4抑制剂，对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力。
上海医药3月28日公告，公司自主研发的SPH4336用于脂肪肉瘤适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。SPH4336是一种新型高选择性口服抑制剂，具有广谱的抗肿瘤作用。目前该项目正在中国开展针对晚期实体瘤的I期临床试验，正在美国开展针对局部晚期或转移性脂肪肉瘤的II期临床试验。
科士华生物3月底消息称，公司的KSH01 HD-TCR T细胞药物已获得美国FDA正式授予的孤儿药资格(ODD)。据悉，KSH01 HD-TCR T细胞药物的适应症包括食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多种晚期实体瘤，具有较强的抗肿瘤作用。
对于上述获得孤儿药资格认定的药企而言，可见FDA对其产品的认可，彰显了企业的实力，同时企业也能够加快推进临床试验及上市注册的进度，并可享受一定的政策支持。
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