【制药网 行业动态】 近日，和铂医药宣布，国家药品监督管理局已批准恩力达®(巴托利单抗注射液)上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。
巴托利单抗是一款靶向新生儿Fc受体(FcRn)的全人源单克隆抗体，最初由HanAll Biopharma开发，并于2017年通过战略合作与许可协议授权给和铂医药。目前，该药还有甲状腺眼病、原发免疫性血小板减少症(ITP)、视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)等适应症在国内开展临床试验。
据了解，2026年全球罕见病药物获批呈现出数量可观、机制创新密集、监管路径多元化的态势。近一个月，还有多家国内外药企有罕见病药获批，覆盖了遗传性血管性水肿、MCT8缺乏症等领域。
10月21日，生物技术公司BioCryst宣布，美国FDA已批准其补充新药申请，允许将每日一次的口服药物Orladeyo®(berotralstat)的颗粒剂型用于成人及12岁及以上青少年的遗传性血管性水肿预防性治疗。
此次批准的颗粒剂型的规格为150mg，为吞咽困难、不愿服用胶囊或在12岁之后仍想继续服用颗粒剂的患者提供了一种可供选择的给药方式。
9月28日，美国FDA批准Emcitate(Tiratricol,替拉曲可)口服混悬用片剂上市，用于治疗MCT8缺乏症(又称Allan-Herndon-Dudley综合征)患者的外周性甲状腺毒症。
Emcitate的获批基于多项临床研究的数据。其中一项国际多中心、随机、安慰剂对照试验(ReTRIACt研究)评估了Emcitate在MCT8缺乏症患者中的药效学效应，结果显示，安慰剂组患者血清总T3水平在随机治疗期间全部升高，变化范围为0.49至2.08 nmol/L；而继续Emcitate治疗的患者T3变化范围为-0.24至0.40 nmol/L。两组T3变化率的比值为1.494(95%置信区间：1.035-2.155)，差异具有统计学意义(p=0.034)。
9月25日，Atebrioz(zilurgisertib)获美国FDA批准上市，用于减少12岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的新发异位骨化(HO)总体积。 该药由Mirum Pharmaceuticals与Incyte联合开发。
zilurgisertib是一款每日一次口服的ALK2小分子抑制剂，通过抑制ACVR1基因突变导致的ALK2异常激活，阻断下游BMP信号通路，从源头减少软组织异常骨形成。
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总的来说，2026年罕见病药物的获批，已呈现出数量可观、机制创新密集、监管路径多元化的态势。未来，随着行业加速从“填补空 白”向“精准干预”和“全链条可及”演进，更多重磅药物预计将获批，惠及更多患者。
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