【制药网 行业动态】近年来，国内发布了一系列政策，在不断鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，以及加快创新药品的审评速度。在此背景下，突破性疗法也迎来了迎来重大利好。据悉，2月以来，中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站就公示了多款药品被拟纳入突破性治疗品种。
2月27日，强生古塞奇尤单抗注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为：治疗中重度活动性克罗恩病(CD)成年患者。古塞奇尤单抗是全球头个获批的白介素23(IL-23)抑制剂，可以靶向抑制IL-23这种在自身免疫性疾病中起到关键性作用的细胞因子。
该药于2017年7月13日在美国获批上市，用于适合系统性治疗和光疗的中重度斑块状银屑病成人患者，商品名为Tremfya； 2018年11月在日本获批治疗掌跖脓疱 病；2020年7月，FDA批准其用于治疗活动性银屑病关节炎。2019年12月31日，古塞奇尤单抗在中国获批上市，用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者。
同日，CDE网站显示，诺华LNP023胶囊(iptacopan)拟纳入突破性治疗品种，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。据悉，Iptacopan是由诺华研发的first-in-class、靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。该产品作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。
值得一提的是，除PNH之外，Iptacopan目前还处于其他许多补体介导疾病(CMD)的关键研究阶段，包括肾脏疾病C3肾小球病(C3G)、IgA肾病(IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、膜性肾病(MN)、狼疮性肾炎(LN)以及免疫性血小板减少性紫癜(ITP)和冷凝集素病(CAD)。
2月17日，CDE网站显示，滨会生物旗下的重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒(OH2)注射液(研发代号：BS001)拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：经至少二线以上标准治疗失败的不能手术切除或转移性的黑色素瘤患者。
据悉，当前BS001治疗黑色素瘤的临床试验已推进至III期阶段。同时，BS001还围绕其他癌种开展了多项临床试验，包括膀胱癌、结直肠癌和胰腺癌等。
突破性治疗药物资格认定，是为加快开发针对严重疾病、且已在前期临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计。未来，随着越来越多新药获得资格认定，预计将不断加快国内药物研发进程，更早解决中国病患未满足的巨大临床需求。
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