【制药网 产品资讯】罕见病是一种患病人数非常少的疾病。在我国，根据《中国罕见病定义研究报告2021》的定义，中国的罕见疾病达到1400种左右，对应的潜在患者数量超过两千万人。并且罕见病患者数量正以每年新增超过20万患者的速度增长。近年来，随着一系列鼓励罕见病药物研发政策的发布，越来越多具备实力的本土药企在罕见病治疗领域加紧攻关，新进展不断。
近日消息，国内眼科基因治疗头部企业纽福斯生物科技有限公司研发的产品NR082眼用注射液，目前已进入三期临床试验阶段。该药旨在治疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变。
资料显示，莱伯氏遗传性视神经病变(LHON)是一种母系遗传的线粒体疾病，在临床上，LHON表现为无痛性视力减退，严重时可致患者视神经萎缩，直至双目失明。有报道显示，全球约有67.5万例LHON，其中12.6万例发生在中国。
针对LHON，迄今该疾病尚无有效治疗方法，目前较为理想的方法是基因治疗。因人眼特殊的生理结构特点，直接传递病毒载体相对容易，使其成为研究者心目中的基因治疗的首选器官，基因治疗也被业界寄予了很大的希望。
据悉，纽福斯团队经过十余年的研究，研发出的NR082眼用注射液是以病毒作为载体，将正确的基因递送至受损的视神经节细胞，从而提高甚至恢复患者的视力。
2022年7月14日，武汉纽福斯生物科技有限公司、纽福斯(苏州)生物科技有限公司NR082眼用注射液被纳入突破性治疗品种，拟用于Leber遗传性视神经病变(G11778A突变)的治疗。
目前，该药在中国正在开展三期临床试验。在国外，该药已被美国FDA和欧洲药品管理局授予“孤儿药”称号，正在进行一期、二期临床试验的准备工作。
值得一提的是，该药是头个获得中美两国许可的中国基因治疗新药，若后续进展顺利，将给广大LHON患者带来治疗新希望。
资料显示，纽福斯总部位于中国武汉，是一家专注于眼科疾病基因疗法的临床阶段生物医药公司，致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。公司自成立6年来，已先后完成4轮融资。
在持续的发力下，纽福斯在研眼科体内基因治疗药物不断迎来新进展。除了NR082以外，今年1月份消息，该药企的NR082在美获批临床，针对适应症为ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变，另一款产品NFS-02获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗ND1突变引起的LHON。
武汉在发展大健康产业方面具有区位、人才优势，加上一系列利好政策的出台，大健康产业已成为武汉经济重要增长极，目前，仅在光谷生物城就已集聚3000余家研发型企业，400多个1类新药管线在研、40多个进入临床。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论