【制药网 产品资讯】罕见病是一种患病率非常低、患者数量稀少的疾病。在国内，根据《中国罕见病定义研究报告2021》的定义，中国的罕见疾病达到1400种左右，对应的潜在患者数量超过两千万人。但广大罕见病患者尚面临“无药可用”、“用不起药”等问题。
为提升罕见病患者的药物可及性，相关部门加强重视，发布一系列政策，鼓励药企积极研发罕见病新药，加快审批审评速度，将上市的罕见病纳入医保等。
近日，2022年国家医保目录调整通过初步形式审查的药品名单已经公布，共涉及344个品种，其中不乏罕见病药，进入医保初审名单的累计有19个。
从名单来看，19个罕见病药均是西药品种，治疗领域包括遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症、戈谢病、粘多糖累积病、庞贝病等。
值得一提的是，大约有10个2021年医保谈判失败的品种也在此次名单之列，比如艾度硫酸酯酶β注射液、布罗索尤单抗注射液、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、利司扑兰口服溶液用散、尼替西农胶囊以及注射用阿加糖酶β等。
2021年医保谈判结果显示，SMA(脊髓性肌萎缩症)治疗药物诺西那生钠注射液，和法布雷病治疗药物瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)两款高价罕见病药物成功进入医保，引起业内的关注，给患者带来希望。而在今年的初审名单中，也有SMA和法布雷病治疗药物的身影，比如罗氏的利司扑兰口服溶液，以及法布雷病治疗药物注射用阿加糖酶β，均是此前谈判失败的高值药品。
业内认为，罕见病药物一直以来都具有价格昂贵的特点，患者长期面临用不起药的困局，随着大批罕见病药物纳入医保，将减轻患者费用负担。但定价过高的高值药品与国家医保局的谈判定价策略不相符合，谈判或存在难度，这也是此前一些罕见病药未谈判成功的原因。
据统计，本次通过初审的19个罕见病药物中，年治疗费用在30万以上的高值药物有11款左右，其中，法布雷病治疗药物注射用阿加糖酶β、治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α等年治疗费用均高达100万以上。
按照谈判工作进程，进入初审名单只是开始，这些名单之列的药品还需要按程序开展专家评审、谈判竞价等环节。国家药监局表示，下一步将根据公示期间收到的反馈意见，进一步核实相关信息，确定最终通过形式审查的药品范围，并向社会公布。随后，国家医保局将按计划推进专家评审、谈判竞价等后续工作。
目前，有不少行业人士推测，部分年费用超30万的高值罕见病药品谈判成功的可能性依旧较小。但也可以看到，一些药企为了进医保已有做相关的努力。例如，利司扑兰此前在中国的零售价为 6.38 万元/瓶，患者参与赠药后，年治疗负担为65 万元左右。今年 6 月，罗氏主动下调该药的价格，根据相关政策调整招采平台挂网价格为每瓶 1.45 万元。利司扑兰需按患者体重给药，按调整后的价格计算，最大使用剂量患者(2 岁及以上且体重 20 公斤以上)年治疗费用将低于45万元。今年的医保谈判究竟会有怎样的结果？还需拭目以待。
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