【制药网 市场分析】儿童用药是指适用于14岁以下儿童患者的一类药物。由于儿童的肝、肾、神经等功能尚未发育完全，在药物代谢动力学和药效学等方面与成人存在差异，对药物的剂量、安全性和口味等存在特殊要求。
由于要求高，研发不易，我国儿童用药市场一直长期存在专用品种少、适宜剂型少、生产企业少等问题。但随着儿童用药问题日渐成为国家高度重视的民生问题，为了提高生产企业研发积极性，国家开始不断鼓励药企加大儿童药的研发和生产，陆续出台了一系列利好政策。同时还发布了多项儿科药物的研发指导原则，指导研发中涉及的药学、临床、审评等相关工作，来进一步加快我国儿童药的发展。
如2019年新修订的《药品管理法》明确鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中设立优先审评通道，将儿童用药品纳入到优先审评审批程序
2022年6月21日，国家药监局药品审评中心就《儿童用药沟通交流申请及管理工作程序(征求意见稿)》公开征求意见。进一步细化了儿童用药沟通交流管理，对资料要求、申请流程和管理流程分别进行优化……
目前，在政策助推下，儿童药领域已经开始迎来越来越多创新成果。根据国家药监局公布的数据，2020年共批准儿童专用药和增加儿童应用的药品26个。2021年获批的儿童专用要和增加儿童应用的药品就达到了47个，同比增长80.77%；其中14个纳入优先审评品种。
2022年上半年，国内获批新药中，可用于儿童疾病治疗的药物共12个，涉及不同领域儿童疾病。其中，国内在儿童肿瘤药方面就明显迎来了众多新进展。据报道显示，维泰凯(拉罗替尼)片剂已于前段时间在国内获批，作为头个口服TRK抑制剂，其是专门用于治疗具有NTRK基因融合肿瘤的泛瘤种精准靶向治疗药物。该药物在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者，包括中枢神经系统(CNS)肿瘤中均显示出高效和持久的应答，目前已经在美国、欧盟和英国等国家和地区获批。
另外，2021年8月百济神州的GD2单抗凯泽百也已在中国获批，用于治疗初治高危和复发难治性两个儿童神经母细胞瘤适应症人群，并在同年12月底全国商业供应，截至目前已经在全国十几个儿童肿瘤中心开始临床使用。
但要注意的是，儿童药研发不易。我国目前的儿童用药市场仍然存在研发技术难度大、安全性要求高、临床试验开展难度大、利润空间小等问题，致使许多企业望而却步。因此业内建议，企业可以利用自身优势开发儿童用改良型新药。一方面改良型新药较创新药成本低，周期短；可降低研发风险。另一方面存在一定的技术壁垒，难仿制，降低市场竞争的压力。
据了解，目前国家也在鼓励儿童改良型新药的研发。2021年9月3日，为解决临床儿童用药紧缺问题，鼓励药物研发者研发适宜儿童使用的剂型和规格等，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心就组织制定了《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则(试行)》。
从目前来看，国家将继续深化药品审评审批制度改革，支持满足临床需求的儿童用药研发创新，提高儿童用药的安全性和可及性。在此背景下，业内预计，2022年我国儿童药市场规模或将超过2000亿元。与此同时，儿童药市场供给侧改革和转型升级也将迎来爆发，而儿童药改良型新药或成药企研发的“香饽饽”。
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