【制药网 市场分析】近日，工程化 B 细胞疗法初创公司 Be Biopharma宣布完成 1.3 亿美元 B 轮融资，所筹资金将主要用于搭建自体和同种异体工程化 B 细胞药物技术平台，以及在研管线的 IND 工作。据悉，，Be Biopharma在研管线丰富，主要的适应症是罕见病和肿瘤，目前公司正在将在研项目推向临床研究。
今年1月初，阿斯利康宣布，旗下罕见病公司Alexion与Neurimmune公司达成合作，以3000万美元首付款+最高7.3亿美元里程碑付款获得后者治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的单克隆抗体药物NI006的全球独家权益。ATTR-CM是一种全身性、进行性和致命性的罕见病，存在尚未被满足的临床治疗需求，NI006有可能治疗晚期ATTR-CM患者。
1月4日，曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在华开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良(DMD)及其他罕见病适应症的独家权益。Vamorolone所针对的杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，该疾病领域存在着巨大临床需求。中国目前约有7万名DMD患者，随着诊断率的提升，患病人数可能将不断增加。国内目前尚无获批的DMD治疗药物。
在众多企业布局罕见病药市场的背后，该领域市场规模巨大。据Frost&Sullivan资料显示，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。
截至目前，包括强生、辉瑞、罗氏、艾伯维、诺华、默沙东、百时美施贵宝、GSK、赛诺菲、阿斯利康等几乎所有营收居前的大型跨国药企，以及众多国内药企都有在罕见病领域积极布局。
从各大药企布局的动作来看，主要以收购、扩展罕见病药物研发管线、授权引进等方式布局罕见病药物市场为主。
收购是一种入局比较快捷的方式，也是很多跨国药企采取的措施。例如，2019年，辉瑞对罕见病公司Therachon Holding AG完成收购，获得后者的罕见病在研药物TA-46；2019年2月，罗氏43亿美元收购基因治疗先驱Spark Therapeutics，获得后者FDA孤儿药认定资格的基因药物Luxturna，通过布局基因疗法，扩展其在罕见病领域的布局；2020年12月，诺华宣布以7.7亿美元收购神经科学药物开发商Cadent Therapeutics，获得后者用于精神分裂症的罕见病产品CAD-9303和用于运动障碍(例如小脑共济失调)的产品CAD-1883；2021年9月，默沙东宣布以115亿美元收购Accelron进入罕见病领域，3个月后又宣布收购了专注于罕见神经炎症疾病的药物研发公司Chord Therapeutics，进一步加强罕见病领域布局。
在业内看来，罕见病市场无论是在国内还是在海外，都存在巨大的未满足的临床需求。近年来一系列利好政策鼓励支持罕见病药品研发，药企布局的步伐也更加矫健，相信罕见病市场将会迎来快速的发展，给患者带来更多的治疗选择。
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