【制药网 产品资讯】丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，表现为由于红细胞的加速破坏导致的贫血。这种疾病背后的原因在于PKLR基因突变，影响了红细胞的丙酮酸激酶活性，从而降低其ATP水平，并使上游代谢产物不断累积，造成红细胞的能量缺失。丙酮酸激酶缺乏症能引起一系列严重的并发症，影响患者驾驭工作和其他日常活动的能力，以及心理健康。
目前，治疗丙酮酸激酶缺乏症的方法包括输血和脾脏切除，但两种方法都与短期和长期风险有关。目前尚无批准的PKD疗法。因此，这类患者群体市场存在尚未被满足的治疗需求，亟待医学界不断努力突破。
近日有好消息传来！Agios制药公司新药Pyrukynd(mitapivat)已获得美FDA批准上市，用于丙酮酸激酶缺乏症，且出现溶血性贫血的成人患者的治疗。该产品上市后将为患者带来新的治疗希望。
据了解，mitapivat是一款first-in-class、口服、小分子变构激活剂，能够改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血。该药品针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。
此次批准是基于两项关键性3期临床试验ACTIVATE和ACTIVATE-T的数据。其中，ACTIVATE研究在未接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示，研究达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解(定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL)，而安慰剂组为0(双侧p<0.0001)。这也证明Pyrukynd在没有定期接受输血的患者内统计显著地提升了血红蛋白的水平。
ACTIVATE-T研究在接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示：在24周固定剂量期，37%(n=10)的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%(单侧p=0.0002)，有22%(n=6)的患者没有输血。该疗法为需要定期输血的患者减少了输血的负担，且结果具有统计显著性，并具有临床意义。
上述两项研究数据的全面分析(包括患者报告结果[PRO])已于2021年6月份在欧洲血液学协会(EHA)在线会议上公布。同时，Agios公司也在针对先前参加了ACTIVATE研究或ACTIVATE-T研究的PKD成人患者开展一项扩展研究，以评估mitapivat治疗的长期安全性、耐受性和疗效。
2021年6月，Agios制药公司宣布已向美国FDA提交了mitapivat的新药申请。同年，该疗法也已经获得优先审评资格。此外，Agios制药公司还在2021年年中向欧洲药品管理局(EMA)提交mitapivat治疗PKD的营销授权申请(MAA)。
随着Mitapivat获批上市，将成为丙酮酸激酶缺乏症治疗领域的头个疾病修正疗法，对于患者而言将是一大福音。
资料显示，Agios制药公司于2007年8月7日在特拉华州注册成立，是一家生物制药公司，致力于癌症新陈代谢和先天性代谢异常领域的研究，以挽救患者的生命。
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