【制药网 产品资讯】 突破性治疗药物资格认定是美国FDA加速药品研发和审评的重要审评程序，主要适用于治疗严重或危及生命的疾病的创新药物。研发中的新药一旦被确认具“突破性疗法认定”资格便能享受一系列优惠待遇。
根据公开资料，2021年，多款中国公司开发的创新药被FDA授予突破性疗法认定或快速通道资格，包括抗PD-1单抗、CDK4/6抑制剂、BTK抑制剂、FAK抑制剂、MDM2-p53抑制剂、多激酶抑制剂等不同作用机制的创新疗法。
如根据君实生物公开资料，截至2021年12月，君实生物创新药特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌领域获得FDA授予的2项突破性疗法认定。而2021年6月，诺诚健华宣布FDA授予其布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)。2021年3月，康方生物宣布抗PD-1单抗派安普利单抗(AK105)获得FDA授予的突破性疗法认定，用于三线治疗转移性鼻咽癌。
笔者获悉，进入2022年以来，有多款创新药纳入拟突破性治疗药物名单。
如2022年2月7日，中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网公示，联拓生物引进的mavacamten胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟开发用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。公开资料显示，mavacamten是百时美施贵宝(BMS)开发的一款潜在“first-in-class”药物，已在美国递交新药上市申请(NDA)，有望于2022年获批。
同一天，CDE网还显示，箕星药业的CK-3773274片(aficamten)拟纳入突破性治疗品种，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，可改善患者的健康状况、功能分级(纽约心脏病协会[NYHA]分级)和运动能力。资料显示，Aficamten由Cytokinetics研发，是一种心肌肌球蛋白变构抑制剂，旨在降低心肌过度收缩。它通过直接结合心肌肌球蛋白马达结构域和抑制肌球蛋白ATP酶，使马达处于稳定的非产力状态，从而减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而治疗在心肌过度收缩的疾病如肥厚性心肌病。
此外，2022年1月29日，百济神州发布百悦泽(泽布替尼胶囊)新适应症上市许可申请获得受理并获得突破性治疗品种认定的公告。资料显示，百悦泽(泽布替尼)是布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。
2022年1月28日，迪哲医药宣告，FDA近日授予其在研产品DZD9008突破性疗法认定，用于治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者。
2022年1月4日，艾伯维(AbbVie)宣布，FDA已授予在研抗体偶联药物(ADC)telisotuzumab vedotin(Teliso-V)突破性疗法认定(BTD)，用于治疗在铂类药物治疗期间或治疗后发生疾病进展、c-Met过表达的晚期/转移性表皮生长因子受体(EGFR)野生型非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者。
据了解，近几年，“突破性疗法”可谓风头正劲，企业产品一旦进入该认定当中，无疑相当于一剂强心针。业内表示，药企获得该资格不仅意味着FDA对这些创新药治疗潜力的认可，也意味着医药公司可以和FDA有更多的沟通交流机会，加快整个研发进程。
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