【制药网 市场分析】根据FDA定义，被授予First-in-class资格的药物是指一种使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物。近年来，随着本土创新药企业研发投入加大，以及实力的不断崛起，越来越多的中国企业将FDA作为First-In-Class新药海外临床研究的主要目的地，向美国FDA递交新药的临床研究申请材料，且不少创新药已经陆续推进至临床后期，进入上市申报阶段。
例如，传奇生物的CAR-T疗法西达基奥仑赛、和黄医药的索凡替尼、君实生物的特瑞普利单抗、万春医药的普那布林等都向美国FDA提交了新药上市申请(NDA/BLA)；恒瑞医药的卡瑞利珠单抗、绿谷制药的甘露特钠胶囊等则正在开展包括美国在内的国际多中心Ⅲ期临床研究。今年11月下旬，因明生物宣布其在研的First-in-Class肿瘤免疫靶点HPK1小分子抑制剂PRJ1-3024也通过美国FDA的IND程序，在美国正式开展I期临床试验。
另外，还有不少本土创新药获得了美国FDA多项加速审批与孤儿药资质。例如就在近日，驯鹿医疗宣布已收到FDA孤儿药开发办公室正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液(CT120)孤儿药资格认定，用于治疗急性白血病；君实生物11月15日晚间公告，公司子公司FDA的正式回函，特瑞普利单抗用于治疗食管癌获得FDA颁发孤儿药资格认定，这也是特瑞普利单抗获得的第四个FDA孤儿药资格认定。相关数据统计显示，2019-2020年，获得FDA突破性疗法的本土创新药就有7个，获得加速审批的有3个，获得快速通道的有9个，获得孤儿药认证的有15个。
但First-In-Class新药获FDA 批准临床的路并非那么顺畅。近日消息，万春医药宣布，普那布林治疗化疗引起中性粒细胞减少症(CIN)的上市申请收到FDA的完全回复函(CRL)。公告显示，FDA认为普那布林现有单一三期注册临床(106三期研究)不能充分证明治疗获益，所以未能批准该上市申请，并要求公司进行第二项注册临床，以获得充分证据支持CIN适应症的获批。
资料显示，普那布林是由万春医药自主研发的First-In-Class新药，该产品能够以不同于G-CSF(粒细胞集落刺激因子，可促进中性粒细胞的增殖和分化)的作用机制预防CIN(化疗引起的中性粒细胞减少症)。万春医药在公告中表示，坚信普那布林与G-CSF联合应用对提高CIN治疗水平具有巨大潜力。同时，公司仍对普那布林联合G-CSF预防CIN的疗效和安全性数据充满信心，并计划与FDA保持密切沟通合作，以及考虑增加一项临床研究。
而在国际多中心临床研究上受挫的不止万春医药，例如2021年4月，康弘药业就发布公告称，宣布停止其当家产品康柏西普眼用注射液全球多中心临床试验。据公司表示，原因是受疫情影响，导致大量受试者偏离试验规定的给药方案，给临床研究带来阻碍。
不止国内药企，跨国制药巨头也走得比较波折。11月19日消息，百时美施贵宝宣布，FDA将mavacamten用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)的新药申请(NDA)审查期限延长了3个月，新的PDUFA日期为2022年4月28日。
有分析指出，除了受疫情影响以外，First-in-Class本身获批就比较难，据不完全统计，1999-2018的20年内，FDA共批准620个新药，而被授予First-in-class资格的仅有194个，占比三成左右，且常客多数是大药企的产品。
热门评论