【制药网 产品资讯】根据国家药监局药品审评中心(CDE)公开信息，在受理品种一栏中，诺华在中国递交的OAV101注射液的临床试验申请已获得受理。
据了解，2018年4月，诺华宣布将以87亿美元收购 AveXis公司，推进OAV101的研发。2018年12月，诺华向FDA递交了这款基因疗法的上市申请，随后于2019年获得FDA批准上市，定价高达212.5万美元(折合人民币1102万元)，主要用于治疗一种叫做脊髓性肌萎缩症的罕见病。这是一种严重的神经肌肉疾病，以进行性、对称性肢体近端和躯干肌肉无力、萎缩为主要表现。
OAV101是将正常表达编码运动神经生存蛋白(SMN)的转基因装载在AAV9病毒载体中，并且对转基因进行了改良，提高它生成SMN蛋白的能力。其设计旨在让患者接受一次治疗之后，能够在细胞中长期表达SMN蛋白，从而达到“治愈性”效果。此前，该产品曾获得FDA授予的突破性疗法认定，欧盟的PRIME药品认定和日本的SAKIGAKE(先驱药品)认定。
目前OAV101已在40多个国家获批，Q3销售额继续增长28%，达到3.75亿美元，预计今年将迈入“10亿美元俱乐部”。
在国内治疗脊髓性肌萎缩症的药品市场上，主要包括诺西那生钠注射液(Spinraza)，该产品从一针70万降到了55万，也被贴上天价药的标签；另外，小分子口服液利司扑兰(Evrysdi)也于2021年6月获批。
此前，OAV101注射液尚未进入中国，就已经多次引发媒体关注。不少人认为，该基因疗法的价格过于昂贵，和中国支付政策不匹配，可能很难进入中国。
罕见病存在病种多、治疗手段少等特点，存在很大的未被满足的患者用药需求。业内指出，基因疗法的优势是，可以把出错的基因替换或修正过来，治疗效果明显。而且相比于化学药物研发，单基因突变引起的疾病，发病原理和治疗靶点清楚，可一次给药，长期有效，或将成本降低。
近年来，在国内罕见病市场上，包括武田、赛诺菲、阿斯利康和辉瑞等众多跨国药企正加码布局，相关政策也持续推进，鼓励本土药企研发罕见病药物，提高中国患者药品可及性。目前中国的罕见病医药产业仍处于起步阶段，在一系列政策支持下，业内认为，罕见病药品面临机遇期，但也仍面临着巨大挑战。一方面，中国的罕见病高值药物支付体系仍不健全，另一方面是责任感。随着基因疗法、RNA疗法等新技术的进步，有望让罕见病患者有更多的治疗选择，但这些产品在上市早期难免面临价格昂贵的问题，如何提高患者用药可及性，这是需要持续探索的问题。
热门评论