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政策持续加码,力求破除罕见病患者“无药可用”困局

来源:制药网
2021/10/19 10:03:2835543
  【制药网 政策法规】罕见病具有患病人群少、市场需求少、研发成本高等特点,我国罕见病患者人数已超过2000万人,每年新增患者超过20万,不过当前大部分罕见疾病尚缺乏有效的治疗药物。数据显示,目前世界上已确认的罕见病超7000种,其中仅约5%具备有效治疗药物,大多数罕见病仍然缺乏有效治疗手段。而在国内,目前仅有不到10%的罕见病有针对性治疗药物,可见罕见疾病患者的治疗需求远未满足。
 
  为破除罕见病患者“无药可用”的困局,我国高度重视罕见病的诊治和研发,持续发布了罕见病目录、罕见病诊疗指南、优先审评审批、将罕见病用药纳入医保范围等政策措施,加快罕见病药物获批进入国内市场,同时吸引了更多国内药企的积极布局。
 
  例如,近日上海医药表示公司将建设四大基地,即全国重要的罕见病药物创新研发基地、具有全球影响力的罕见病药物转化基地、罕见病药物高端国际化生产基地以及急需罕见病药品的保供基地。建设一批重大创新平台,从研发、中试、临床、产业化等形成完整创新孵化平台,发挥龙头企业带动效应,以融产结合推动罕见病项目转化与落地。
 
  为惠及罕见病患者让患者用得起药,10月12日,圆心科技与致力于罕见病领域创新疗法研究、开发以及商业化的北海康成在北京签署战略合作协议,根据协议,未来双方将借助于各自优势展开在城市定制型商业险及创新支付、互联网医院、特药报销等领域的深度合作。
 
  业内预计,未来随着国内药企在罕见病治疗领域的持续发力,国内罕见病市场规模有望不断扩张。有数据显示,早在2016年国内罕见病市场规模就已达到10亿元左右,2020年超过30亿元,照此发展趋势,到2030年,中国罕见病市场规模预计将达600-900亿元,发展空间非常可观。
 
  值得一提的是,由于国内罕见病临床研发经验有限,药企在进行罕见病药物研发时仍然面临不少挑战。
 
  据悉,为鼓励更多企业投入研发推出新药,今年10月11日,国家药监局药品审评中心正式发布了关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知,该征求意见稿主要适用于化学药品和治疗用生物制品,内容包括罕见疾病药物研发的特殊考虑、临床研发计划、临床试验设计、安全性评估要求、沟通交流等,旨在进一步提高罕见疾病临床研发效率,满足罕见疾病患者的治疗需求,结合罕见疾病特征,对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。
 
  另据业内透露,药审中心正在计划着手推进《罕见病药物临床研发技术指导原则》,并强调罕见病药物的研发要根据罕见病的自身特点来决定,也应当遵循一般药物的研发规律。

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