【制药网 政策法规】罕见病具有患病人群少、市场需求少、研发成本高等特点，我国罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万，不过当前大部分罕见疾病尚缺乏有效的治疗药物。数据显示，目前世界上已确认的罕见病超7000种，其中仅约5%具备有效治疗药物，大多数罕见病仍然缺乏有效治疗手段。而在国内，目前仅有不到10%的罕见病有针对性治疗药物，可见罕见疾病患者的治疗需求远未满足。
为破除罕见病患者“无药可用”的困局，我国高度重视罕见病的诊治和研发，持续发布了罕见病目录、罕见病诊疗指南、优先审评审批、将罕见病用药纳入医保范围等政策措施，加快罕见病药物获批进入国内市场，同时吸引了更多国内药企的积极布局。
例如，近日上海医药表示公司将建设四大基地，即全国重要的罕见病药物创新研发基地、具有全球影响力的罕见病药物转化基地、罕见病药物高端国际化生产基地以及急需罕见病药品的保供基地。建设一批重大创新平台，从研发、中试、临床、产业化等形成完整创新孵化平台，发挥龙头企业带动效应，以融产结合推动罕见病项目转化与落地。
为惠及罕见病患者让患者用得起药，10月12日，圆心科技与致力于罕见病领域创新疗法研究、开发以及商业化的北海康成在北京签署战略合作协议，根据协议，未来双方将借助于各自优势展开在城市定制型商业险及创新支付、互联网医院、特药报销等领域的深度合作。
业内预计，未来随着国内药企在罕见病治疗领域的持续发力，国内罕见病市场规模有望不断扩张。有数据显示，早在2016年国内罕见病市场规模就已达到10亿元左右，2020年超过30亿元，照此发展趋势，到2030年，中国罕见病市场规模预计将达600-900亿元，发展空间非常可观。
值得一提的是，由于国内罕见病临床研发经验有限，药企在进行罕见病药物研发时仍然面临不少挑战。
据悉，为鼓励更多企业投入研发推出新药，今年10月11日，国家药监局药品审评中心正式发布了关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知，该征求意见稿主要适用于化学药品和治疗用生物制品，内容包括罕见疾病药物研发的特殊考虑、临床研发计划、临床试验设计、安全性评估要求、沟通交流等，旨在进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。
另据业内透露，药审中心正在计划着手推进《罕见病药物临床研发技术指导原则》，并强调罕见病药物的研发要根据罕见病的自身特点来决定，也应当遵循一般药物的研发规律。
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