【制药网 市场分析】血友病属于一种“常见”的罕见病，是遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，这类疾病患者具有活性凝血活酶生成障碍，血液中缺乏凝血因子，临床症状表现为凝血时间长、轻微创伤出血、无明显外伤出血等。据统计，国内存量血友病患者约13万人，但患者需求远远没有满足。
在医疗领域，凝血因子是治疗血友病的重要药物，具有安全性高的优点。按照来源来划分，凝血因子包括血源凝血因子、重组凝血因子两大类，其中重组凝血因子因其无血源性病毒污染特点，近年来需求迅速扩大，吸引了Bayer、Baxalta、Pfizer等众多外资药企布局。与此同时，国内药企也在积极切入该领域，如华兰生物、绿十字、上海莱士、泰邦生物等。
数据显示，近年来，我国重组凝血八因子市场份额逐步提高。有机构预计，到2030年，我国血友病药物产业结构将由以血源性凝血八因子为主调整至以重组凝血八因子为主，重组凝血八因子药物市场份额也有望由2018年的58%增长至2030年的80%，市场规模将达到112.8亿元。
随着入局者的不断增多，百亿重组凝血八因子市场，竞争也正在加剧。2021年7月31日，由诺和诺德研发生产的注射用重组人凝血因子Ⅷ诺易在国内正式上市，用于治疗成人和儿童甲型血友病。同日，“易生守护甲型血友病患者援助项目”同步启动，旨在为接受诺易?治疗并符合相关条件的血友病患者提供资金援助，支持患者接受规范、可持续的治疗，健康回归社会。
7月23日，神州细胞注射用重组人凝血因子Ⅷ(SCT800)也正式获批，这是我国国产的重组人凝血因子Ⅷ产品，适应症为青少年及成人血友病A(先天性凝血因子Ⅷ缺乏症)患者出血的控制和预防。
据了解，血友病A是一种由凝血因子Ⅷ(Coagulation Factor Ⅷ，FⅧ)缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和(或)假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。目前中国尚未有一款中国国产重组人凝血因子VIII获批。此次神州细胞SCT800的获批，意味着国内血友病A患者将迎来治疗选择。
另外，还有多家药企的重组人凝血因子产品在临床推进阶段。例如3月19日，晟斯生物旗下江苏晟斯生物制药有限公司申报的“注射用培重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)I类新药临床试验许可，在12岁以上青少年和成年血友病A患者中开展临床研究。此外，晟斯生物已启动晟斯117国际临床的相关工作。
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