中国罕见病药物发展，已步入加速模式

来源：制药网
2021/6/21 15:03:1534300

　　【制药网市场分析】近日，青岛市疑难罕见病诊治中心揭牌仪式暨首届疑难罕见病学术讨论会在山东大学齐鲁医院(青岛)学术报告厅举行。业内认为，随着多家医院多个专业和学科介入，以及多个协作组与专家共诊，将为更多疑难罕见病患者提供包括诊断、治疗、遗传咨询等多方位的服务。

　　据了解，罕见病又称“孤儿病”。根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。常见的罕见病有白化病、多发性硬化症、肢端肥大症、特发性肺动脉高压病、苯酮尿症、线粒体等。目前，全球已经发现的罕见病在7000种左右。不过，由于罕见病患者数量少且研发成本高，基于经济效益的考量，过去医药企业一直对罕见病药物研发并不积极。因此，罕见病市场也一直有着很大的发展空间有待发掘。

　　在我国，近年来为了加快罕见病药物开发惠及更多患者，国家对罕见病治疗工作正越来越重视，已经发布了一系列文件。例如罕见病目录、罕见病诊疗指南等。值得一提的是，随着国家医药卫生体制改革发展，药品审评审批流程不断优化，这几年还分别有多种高值药获批中国，使更多罕见病患者及家庭看到了希望。

　　目前，不完全统计，基于《第一批罕见病目录》，中国已上市罕见病相关药物70余种，涉及60余种罕见病。业内认为，随着越来越多罕见病药物的出现，大批罕见病患者在实现“有药可医”的同时，罕见病高值药(“孤儿药”)也已步入了上市的快车道。具体来看，随着制药工业水平的不断提升，自2019年起，一些本土企业就开始加速拓展罕见病领域，进了早期探索阶段。

　　如2019年12月，东阳光药业盐酸芬戈莫德胶囊获得美国FDA批准，首仿上市。2020年2月26日，该药上市申请获得中国国家药品审评中心(CDE)承办。目前，除东阳光外，国内华海药业、豪森药业、华威医药等也正在加速研发当中。另外，2020年2月18日，药明康德公告披露，斥资3000万美元投资北海康成，该公司专注于初创罕见病药物的研发，具备多个罕见病药物管线，是中国头个进入胶质母细胞瘤(GBM)临床II/III期试验的I类创新靶向生物药创新企业。

　　业内认为，随着越来越多药企加速布局罕见病药物，其成果也将加速显，这对于我国中国2000万罕见病患者而言无疑将是一大好消息，将惠及更多罕见病患者，使其无药可医的局面得到进一步改善。同时，随着更多罕见药物在政策助推下被纳入医保，也将有望帮助更多家庭减负。

　　但需要注意的是，从国内罕见病药物的研发现状来看，目前仅有不到10%的罕见病有针对性治疗药物，获批的罕见病药物仍然比较少，无法满足临床上的需求。这也意味着我国的罕见病市场还有很大空间，需要相关企业继续发掘。