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盘点全球天价药,这两个产品一年吃掉百万美元

来源:制药网
2021/4/22 10:48:2740227
  【制药网 行业动态】不久前,美国药品价格跟踪网站 GoodRx 罗列出了昂贵药物榜单,这10款药物主要以罕见病为主。根据价格的高低来看,诺华的SMA基因疗法Zolgensma以212.5万美元排在榜单头位,而Eiger新获批的Zokinvy以103.2万美元紧跟其后,Y-mAbs制药公司的Danyelza则以97.76万美元的价格位居三位。本文主要介绍Zolgensma和Zokinvy这两个一年吃掉百万美元的药品。
 
  Zolgensma
 
  诺华脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma于2019年5月获FDA批准,用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA),这种一种常见的罕见病,大约11,000例婴儿出现1例。SMA目前获批药物仅3款。Zolgensma将可以表达SMN蛋白的正常基因,装载在AAV9病毒载体中,患者通过静脉输注给药,注入的基因将使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。
 
  该疗法每剂标价为212.5 万美元。目前 Zolgensma 已在全球近 40 个国家和地区获批,2020年该产品为诺华带来了9.2亿美元的销售收入,涨幅高达150%。
 
  2020 年 5 月,Zolgensma 被纳入日本医保,患者只需支付30%的费用,今年3月 Zolgensma又被纳入英国国家医疗服务体系。据了解,此前英国NICE发布指南草案,推荐Zolgensma用于治疗年龄在12个月以下的1型脊髓性肌萎缩婴儿。指南草案现目前已开放供公众监督,直至2021年4月6日。
 
  业内分析认为,Zolgensma具有只需要一次性注射的优势,不需要进行多次治疗,与相比2016年获批的渤健与 Ionis 开发的 Spinraza相比,Spinraza头一年价格为 75万美元,此后价格为 37.5 万美元/年;另外与2020 年 8 月获批的罗氏的 SMA 口服疗法 Evrysdi相比, Evrysdi按高推荐剂量(5mg,2 岁及以上或体重超过 20kg,qd),年治疗费用约为 30 万美元以上,因而总体费用 Zolgensma 也不算高得出众。
 
  Zokinvy
 
  Eiger的 Zokinvy是一种口服法尼基转移酶抑制剂(FTI),用于治疗早衰症(HGPS)和早衰样核纤层蛋白病(PL),也是头个获批用于治疗早衰症的药物。所谓早衰症和早衰样核纤层蛋白病(PL),是一种非常罕见的遗传性早衰性疾病,可导致儿童过早衰老。在美国,大约有20例早衰症和PL儿童和年轻成人患者。
 
  Zokinvy作为一种疾病修正疗法,在早衰症儿童和年轻成人中具有明显的生存益处。在早衰症患者中,Zokinvy将患者的平均生存时间增加了2.5年,据悉,许多早衰症患者已接受了持续10年以上的Zokinvy治疗。
 
  2020年11月,Zokinvy获 FDA 批准上市。据了解,该产品的用药剂量取决于身体表面积,但患者通常每天服用约200mg的Zokinvy。以50mg胶囊717美元的价格计算,月费用将达到86040美元,年费用高达1032480美元。不过,Eiger为提高患者的支付能力,实施了ONECARE计划,可以为患者提供保险和财务支持。
 
  Zokinvy是初次出现在该榜单上,年度使用费约为103.2万美元。据悉,为了提高患者的支付能力,Eiger还实施了ONECARE计划,可以为患者提供保险和财务支持。
 

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