【制药网 市场分析】孤儿药又被称为罕见药，是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病发病患者的数量较少，孤儿药的需求也比较小，加上药品研发费用昂贵、风险高，很多药企对孤儿药的研发积极性缺乏。但罕见病群体大部分需要长期用药，因此孤儿药市场仍存在巨大缺口，为了满足群众的需求，各国也在鼓励研发孤儿药研发。
在我国，罕见病患者长期以来都依赖进口孤儿药，费用非常昂贵，给患者家庭带来沉重的负担。随着罕见病患者愈加受到关注，我国相关部门也积极采取措施加速孤儿药审批，并减轻这类患者的用药负担。
例如。2018年5月，我国颁布了一批罕见病目录，随后相关的鼓励政策、孤儿药降税和优先审评等政策也陆续推进，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，有40余种纳入国家医保药品目录。部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力等原因，无法被纳入医保。但针对天价孤儿药问题，有高层透露称，研究对治疗罕见病的孤儿药采购作出特殊安排。
随着罕见病患者逐渐受到重视，业内预计国内对于孤儿药的研发支持力度，会持续增加。在此背景下，我国药企对于孤儿药的研发热情也随之高涨，目前北海康成、应诺医药、奕安济世、亚盛医药、复星医药、百济神州等药企都在参与孤儿药研发，不断加大投入，助推孤儿药行业进入快速发展阶段。
与此同时，随着国内研发企业创新实力的崛起，不少国产孤儿药也开始走向海外，其中获得FDA孤儿药认定等资格认定被视为重要的全球化创新实力指标之一。例如，亚盛医药今年1月份宣布，FDA日前授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病(AML)。目前该药企共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药认证。
资本也在快速加码孤儿药市场。例如，12月3日消息，罕见病新药创制公司北海康成宣布已完成4300万美元E轮融资。本轮融资由3W FundManagement领投，新的投资方包括Casdin Capital，Summer Capital，SPDBI和Yaly Capital，现有投资方包括RA Capital Management，Hudson Bay Capital Management，此外泰格医药和LYFE Capital也参与了本轮融资。
根据医药市场调研机构Evaluate Pharma报告，2018年全球孤儿药市场规模为1310亿美元。2020年FDA获批的53款创新药中，有31款药物被批准用于治疗罕见病。另有数据显示，。截至2021年2月底，FDA已授出5808项孤儿药资格，批准952个孤儿药适应症。业内认为，孤儿药发展势头强劲，随着利好政策的支持，孤儿药上市产品数量不断增多，适应症不断增加，预计未来5年，全球孤儿药市场将以12%左右的增速增长，到2025年，这一市场规模将超过2700亿美元。
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