【制药网 产品资讯】低磷性佝偻病是一种较高致残、致畸率的罕见病，易造成骨骼畸形、身材矮小。该罕见病已被纳入《罕见病诊疗指南(2019年版)》第51号罕见病。其中，X连锁低磷性佝偻病(XLH)是低磷性佝偻病中非常常见的一种，约占遗传性低磷性佝偻病80%。
据了解，XLH在儿童早期即发病，患者成年后往往会丧失工作能力，并需要家庭人员的照顾和看护，所以对于有XLH患者的家庭而言是个沉重的负担。目前，低血磷性佝偻病在国内的社会认知度较低，患者经常面临诊断难、治疗难、负担重等情况。同时针对XLH，国内长期以来缺乏有效治疗药物。
2019年，麟平(布罗索尤单抗)被列入《第二批临床急需境外新药》名单，并被国家药监局审评中心(CDE )纳入优先审评。
近日，协和麒麟宣布其治疗XLH的靶向药物麟平(布罗索尤单抗)获得国家药监局(NMPA)批准上市。该产品为头一款，也是我国初个获批靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人源单克隆 IgG1 抗体，将为XLH患者带来福音。
公开资料显示，协和麒麟是日本协和麒麟株式会社在中国成立的独资企业，集药品开发、生产及销售为一体。目前以肾脏病、癌症为核心领域，主要产品有惠尔血、利血宝和盖平，目前拥有重组人粒细胞刺激因子注射液、重组人促红素注射液等基因工程药品生产技术，同时还拥有盐酸西那卡塞片、盐酸贝尼地平片等药品及部分体外诊断试剂的生产、分包装及销售权。
据介绍，布罗索尤单抗为FGF23全人源单克隆抗体，可通过直接与FGF23结合，从而抑制下游信号通路，增加肾脏重吸收磷，通过增加血清活性维生素D水平以促进肠道吸收磷，从而改善骨骼矿化和减少骨骼疾病，实现XLH的精准靶向治疗。
值得一提的是，布罗索尤单抗此前曾被FDA授予突破性疗法认定以及孤儿药资格，并已获批治疗6个月及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)患者，是头个获得FDA批准治疗这两种疾病的创新药物，也是头一个被批准治疗肿瘤无法定位切除的TIO患者的药物，目前在美国、欧洲、日本均已上市。
新药获批上市将为相关罕见病患者带来福音，但除了无药可用以外，罕见病患者负担重的问题也尤为突出。对此，国家也一直给予高度关注，例如，2020年10月份，药监局等四部门发布第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告，其中罕见病药品制剂部分，共有14个品种，包括注射用重组人干扰素β-1b、特立氟胺片、诺西那生钠注射液、盐酸芬戈莫德胶囊等；2020年12月国家医保谈判中，共有7种罕见病药物进入医保，产品价格将得到一定程度的降低。此外，我国也明确研究对治疗罕见病的“孤儿药”采购作出特殊安排，这对罕见病患者及药企而言都是利好消息。
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