【制药网 市场分析】孤儿药即罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，因罕见病患者相对较少，药品的市场需求少、研发成本高、难度大，因而被形象地称为孤儿药。
孤儿药或成药企创新新蓝海(图片来源：制药网)
近年来，随着科学技术的不断发展，人类已基本克服或者缓解大多数常见疾病。在此背景下，发病率较低、患者群体较小的罕见病开始日渐成为医药发展的新方向。据数据显示，美国FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量就在逐年递增。截至2020年年底，FDA已授予5712个孤儿药资格，批准930个孤儿药适应症。
而在近日，亚盛医药也发布公告表示，FDA已授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病(AML)。据了解，这是APG-2575继华氏巨球蛋白血症(WM)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、和多发性骨髓瘤(MM)适应症之后，获得的第四个FDA授予的孤儿药资格认定。截至目前，亚盛医药已有4个在研新药获得9项FDA孤儿药认证。
实际上，亚盛医药在孤儿药领域成果频出，只是众多药企积极布局罕见病领域后的一个缩影。近年来，在技术不断发展，以及一系列支持政策下，孤儿药已成为医药行业较为盈利的板块之一。据医药市场调研机构EvaluatePharma2019年发布的《2019年孤儿药报告》显示，2019~2024年，孤儿药市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。
庞大的市场前景自然会迎来无数企业布局。目前，国外众多药企如新基、百时美施贵宝、诺华、罗氏、强生、夏尔、艾伯维、默克、Alexion、辉瑞等都在大力布局孤儿药市场。而据《2019年孤儿药报告》预测，2024年新基制药、罗氏和诺华，或将共同创造近400亿美元的收入，占孤儿药市场总额的17%。
在国内，由于研发实力的提升以及出海的动力增加，大批国内药企也已经意识到孤儿药市场价值，并将其作为进入市场的敲门砖。据不完全统计，亚盛医药、基石药业、君实生物、信达生物、百济神州等企业均已有在研产品获得了美国FDA的孤儿药资格认定。
除了诸多国内药企开始布局孤儿药，并陆续出现成果外，目前我国还持续诞生了如北海康成、应诺医药、北京科信必成等罕见病用药研发企业。其中，北海康成建立了罕见病药物研发与商业一体化平台，通过引进国外技术、自主创新等方式，已具备多个罕见病药物管线。2020年2月，药明康德还宣布拟认购北海康成13.11%的股份，进一步扩大双方在罕见病领域战略合作关系。
总的来说，对于创新医药企业来说，孤儿药将是一片新蓝海。业内认为，未来随着中国孤儿药政策的逐步完善，将会促进更多的国内药企投入罕见病用药的研发，这一药物市场将继续扩大。与此同时，随着更多新药的出现，也将进一步改变罕见病患者可选择药物极少或无药可治的困境。
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