【制药网 市场分析】孤儿药即罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。一直以来，因罕见病患者数量少，药品市场小、研发成本高、难度大，众多罕见病患者面临着无药可用的局面。
不过，近年来随着科学技术的不断发展，人类已基本克服或者缓解大多数常见疾病，于是发病率较低、患者群体较小的罕见病(rare disease)开始逐渐成为医药发展的新方向。据悉，美国FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量正逐年递增；截至目前，FDA已授予5712个孤儿药资格，批准930个孤儿药适应症。
值得注意的是，据EvaluatePharma2019年发布的《2019年孤儿药报告》显示，2019~2024年，孤儿药市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。从数据来看，对于创新药企而言，治疗罕见病的孤儿药市场无疑将是一片新蓝海。
事实上，过去孤儿药成果较少主要是因为其具有研发难度大、成本高、目标市场小、获利能力差等特征，因此起初很多药企并不愿涉足该领域。但在一系列支持政策下，孤儿药已成为医药行业较为盈利的板块之一。近些年来，很多大型药企都纷纷加入了孤儿药研发行列。
其中，跨国药企较为积极，如诺华、百健、罗氏、辉瑞以及赛默飞、CRO公司企业就都在通过并购、或与基因疗法药企深度合作的方式扩大或引入自身在基因治疗的业务板块，通过掌握核心技术以及生产能力保证在罕见病治疗领域的竞争力。与此同时，一批创新生物技术也接连涌现，如基因疗法、siRNA、细胞疗法等都给罕见病治疗带来了革命性的变化。
当前，罕见病正在逐渐成为世界治疗领域的热门话题，而随着众多的医药企业均在罕见病领域积极谋篇布局，国内医药企业对此也愈发关注。虽然过去国内企业对于孤儿药的研发起步较晚，但近年来随着众多创新药企纷纷加入罕见病药物开发，我国“孤儿药”研发也开始取得突破性进展。截至目前，2020年在美国获得孤儿药资格的中国新药已有24个。这些产品中，以抗肿瘤药为主，也有抗感染及其它罕见病药。
据不完全统计，亚盛医药、基石药业、君实生物、信达生物、百济神州等企业均有PD-1/L1抑制剂获得孤儿药资格，包括鼻咽癌、T细胞淋巴瘤等多个适应症。此外，泽璟制药盐酸杰克替尼片、加科思JAB-3312、甘李药业GLR2007、迪哲医药DZD4205、益诺依生物Y-2舌下片、禾元生物HY1003、华润医药NIP292片、丹诺医药TNP-2092等多个国产新药也获得了孤儿药认定。
得益于罕见病药物的不断涌现，当前在121种罕见病治疗药物中，在我国上市且有适应症的已有50多种，其中40多种药物已纳入国家医保药品目录，且价格出现大幅下降。
总的来说，在孤儿药市场利好，以及我国利好政策陆续出台的影响下，国内罕见病的诊断、治疗和药物研发已开始逐步走向正轨，许多国外药物也开始进入中国市场；但值得注意的是，罕见病药物市场竞争也日趋激烈。目前，各大跨国药企研发管线众多，实力强劲；与之相比，我国本土企业在该领域的竞争力暂时还略显不足。因此，对于国内药企来说，选择合适罕见病的研发领域，制定相应的研发策略，加大创新投入将是未来发展的重点。
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