【制药网 市场分析】近日，有不完全统计显示，2020年以来共有9款中国企业产品获得10项FDA孤儿药认证，约相当于2019年全年的量。而截至2020年4月底，已有32款来自中国药企的新药拿到了39项FDA孤儿药资格认定。
2000亿美元市场，药企争相布局
据了解，孤儿药是用于治疗罕见病的药物。罕见病指的则是在整体人群中出现几率很小的疾病种类，不同国家和地区对于孤儿药的定义会有所差距。单一罕见病的发病率不高，但是世界上所有类型的罕见病加起来，有5000-8000种之多，患病人数达4亿人左右。
近年来，罕见病药物发展正越来越受到重视，市场也开始不断扩大。数据显示，2018年罕见病药物市场达1310亿美元，未来6年罕见病药物市场增速是同期非罕见病药物市场增速的2倍，预计到2022年，罕见病药物销售总额将达到1920亿美元。
目前在市场利好下，制药巨头都在加快布局罕见病研发管线，并推动罕见病药物市场发展。如法国药企赛诺菲于2011年收购美国罕见病药企健赞公司，2018年罕见病业务单元(赛诺菲健赞)销售额就达到了72.26亿欧元，增幅为30.8%。2019年年初，美国生物科技公司百健、瑞士制药巨头罗氏分别宣布收购生物科技公司Nightstar Therapeutics和Spark Therapeutics，布局罕见病基因疗法。
另外，辉瑞、拜耳、葛兰素史克等大型药企也都早已涌向“孤儿药”市场，欲抢食这块数千亿市场的大“蛋糕”。
国内罕见病研发处于早期阶段，任重道远
相对于的数据而言，中国近几年获得孤儿药认证的产品数量虽然有所增长，但仍不足1%。根据FDA孤儿药产品开发办公室(OOPD)公共数据库，截至2019年底，FDA共授予5216个孤儿药资格，批准841个孤儿药适应症，而中国获得这一资格的仍不足半百。
但近年来，随着罕见病药物市场日渐成为医药市场的新宠，国内也开始陆续出台了一系列关于罕见病药物的激励政策，让罕见病药物研发企业享受更多的政策红利，从而激发企业对罕见病药物研发的积极性。
例如，2018年5月国家公布《第1批罕见病目录》，共收入“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)、“不自觉跳舞”(亨廷顿舞蹈症)等121种国内高发的罕见病。2019年2月国家决定对首批21个罕见病药品和4个
原料药实行降税优惠等。
多项政策的落实，大大地增强了国内药企加大对罕见病用药研发投入的信心。目前，在政策红利和外来罕见病新药加速进入的双重刺激下，国内药企已经有诸多研发成果开始涌现。值得一提的，就是百济神州的BTK抑制剂泽布替尼已获得3项认定，并成为头个获得美国FDA批准上市的国产抗癌药物。
除此之外，目前我国还已经诞生了北海康成、应诺医药、北京科信必成等罕见病用药研发企业。其中，北海康成建立了罕见病药物研发与商业一体化平台，通过引进国外技术、自主创新等方式，已具备多个罕见病药物管线。前段时间，药明康德还宣布拟认购北海康成13.11%的股份，进一步扩大双方在罕见病领域战略合作关系。
结语
总的来说，国家支持一直以来是保障罕见病患者权益的有效措施，在鼓励我国孤儿药研发、提高国家专科药品可及性方面，我国仍有很多可为之处。相信未来随着中国孤儿药政策的逐步完善，将会促进更多的国内药企投入罕见病用药的研发，进一步改变罕见病患者可选择药物极少或无药可治的困境。
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