【制药网 企业新闻】3月2日，FDA宣布批准赛诺菲开发的Sarclisa(isatuximabirfc)与泊马度胺(Pomalidomide)、地塞米松(Dexamethasone)联用，治疗成人多发性骨髓瘤患者，并获得了孤儿药称号。据了解，FDA是在2019年7月10日接受了Sarclisa治疗多发性骨髓瘤患者的生物制剂许可证申请(BLA)的审查。
孤儿药，是指治疗罕见疾病的医药产品。罕见病指的则是在整体人群中出现几率很小的疾病种类，不同国家和地区对于孤儿药的定义会有所差距。单一罕见病的发病率不高，但是世界上所有类型的罕见病加起来，有5000-8000种之多，患病人数达4亿人。
事实上，罕见病一直是赛诺菲的重头业务之一。赛诺菲2018年财报就显示，各事业部划分，罕见病业务单元(赛诺菲健赞)销售额为72.26亿欧元，增幅为30.8%，是销售额较高、增幅较大的版块。
而据医药市场调研机构Evaluate Pharma此前发布的《2019年孤儿药报告》显示，2018年孤儿药市场为1310亿美元，未来6年(2019-2024)在科学的进步下，该市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，增速是同时期非孤儿药市场增速(6%)的2倍，到2024年达到2420亿美元(约合人民币16297.49亿元)，其在处方药市场中的占比将突破20%，达到20.3%。
因此，在孤儿药市场前景利好的影响下，除了赛诺菲，目前已有不少跨国药企巨头，如辉瑞、罗氏、拜耳、葛兰素史克等早已涌向“孤儿药”市场，欲抢食这块万亿市场的大“蛋糕”。
受此影响，近年来我国也陆续出台了相关降税、加速审批、将孤儿药纳入医保等措施，提高国内药企研发动力，以保障罕见病患者用药权益。
如2018年5月22日，五部委联合制定的《第1批罕见病目录》正式发布，共收录121种疾病，这是有关部门在贯彻国家关于深化审评审批制度改革、鼓励药品医疗器械创新的意见的一项重要举措，有利于加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益。
此外，2019年中国新颁布的《药品管理法》，也为保障罕见病患者药物可及性提供了急需的法律支持。
但总的来说，中国在应对罕见病方面仍然面临较多的挑战，包括新治疗方法的创新，解决罕见病患者和家庭因病而带来的社会经济影响等等。不过，未来随着中国经济的增长和技术的进步，都将不断推动新药的创新与研发。国内药企必将在应对罕见病孤儿药方面做出贡献，也创造更多的价值。
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