【制药网 行业动态】2019年12月下旬,国家医保局密集发布了针对提案的答复,其中4个针对罕见病。加上12月3日的2个答复,也就是说,2019年12月份,国家医保局共计6次发布针对罕见病提案的答复。
针对提案中成立“国家罕见病专项基金”等建议,答复中使用了“不宜”的措辞。但医保局也提出,下一步将继续推动罕见病药物纳入医保,并积极研究罕见病创新保障模式。
罕见病即发病率特别低、患病总人数很少,患者生活质量远低于普通人群,并可能危及生命的疾病,具有诊断难、治疗难、治疗费用昂贵的特点。
目前我国约有2000万的罕见病患者。为了解决罕见病患者确诊难、无药可用的痛点问题,我国近年来越来越关注罕见病患者,重视罕见病防治工作。
例如,2018年5月我国发布了一批罕见病目录,纳入血友病、白化病、戈谢病、法布雷病等121种罕见病,大约影响300万名患者,代表着国家层面对罕见病防治工作的推动有了实质性进展。在这121种罕见病中,在大陆有药可治的有53个病种83个药品,其中29种药品被纳入医保,涉及18种罕见病。另外21种罕见病面临境外有药、境内无药的状况。
2018年11月,两部门遴选并公布一批《临床急需境外上市新药品种名单》,共计48品种,其中包括20个罕见病药物。
2019年2月,国家建立罕见病的诊疗网络,全国324家医院加入了罕见病的诊疗网络。罕见病患者可以根据病情情况去寻找适合诊疗的医院。另外,为解决罕见病的确诊难题,国家卫健委发布了《罕见病诊疗指南(2019年版)》。
2019年12月1日起正式施行的药品管理法提出,国家鼓励短缺药品的研制和生产,对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批。这对于罕见病药物研发企业而言,具有鼓励支持的作用。
可见,随着这些举措的推进,虽然离真正解决我国罕见病问题还很遥远,但对于国内罕见病无法诊断、无药可医的情况或有些许改善。
除了诊断难问题以外,治疗费用昂贵是一大难题。据了解,有些罕见病一年治疗费要一两百万,患者面临着严重的治疗负担。
根据中国罕见病联盟、北京协和医院发起的2019中国罕见病患者综合社会调查显示,中12601个有效回答里,只有不到三分之二的罕见病患者目前正在接受治疗。停止治疗的受访者中,有超过40%的人表示是因为“医疗费用太高,无法负担”而停止治疗。
为减轻罕见病患者用药负担,2019版国家医保常规目录将32种55种罕见病用药纳入,适用于19种罕见病,其中2019年新准入目录的有5种,适用于原发性肉碱缺乏症、早发帕金森病等。2019年11月,医保谈判目录中又增加了7种谈判成功的罕见病药。
另外,将于2020年1月17日开标的第二批国家组织药品集采选择了33个品种,覆盖糖尿病、高血压、抗肿瘤和罕见病等治疗领域。
医保局在答复中提出,下一步,国家医保局将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。并积极会同有关部门,对罕见病创新保障模式的可行性开展研究,尽力而为、量力而行,逐步提高罕见病患者的保障水平。
业内认为,随着更多罕见病药物纳入医保,对于需要终身用药的罕见病患者而言,药费负担会减轻许多,也能进一步提升罕见病患者接受治疗的意愿。
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