【制药网 行业动态】日前，Pharmaceutical Executive公司公布了2020年研发管线报告(Pharm Exec’s 2020 Pipeline Report)。这已经是这家公司公布的第16个年度研发管线报告。这一报告对众多研发领域的研发管线进行了盘点。今天，笔者就根据以上报告和行业热点研发项目来为大家梳理一下2020年，都有哪些研发领域值得药企关注。
细胞和基因疗法，研发异常活跃
有数据显示，目前正有超过3300个细胞和基因疗法(cell and gene therapy，CGT)处于2期临床到4期临床开发阶段，显示出这一领域的研发活动异常活跃。CGT可以用于治疗包括癌症、血友病、亨廷顿舞蹈症、镰状细胞贫血症等多种疾病。
有业内人士预计2020年预计将取得巨大进展的包括BioMarin公司用于治疗A型血友病的新药BMN-270；Sarepta用于治疗杜氏肌营养不良蛋白的基因疗法；以及开发癌症CAR-T治疗的多家公司，包括百时美施贵宝、吉利德等。从目前看来，这一具备个性化的疗法正被监管机构以及付费机构持肯定态度，未来发展将保持良好趋势。
心血管药物将成新战场
随着心血管疾病的增加，降低心血管疾病发病率与死亡率，已经成为一个日益迫切的重大公共卫生问题。根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的统计，心血管疾病(CVD)仍然是导致男性和女性死亡的主要原因。在2019年，我国心脑血管现患人数就已达2.9亿。其中脑卒1300万，冠心病1100万，肺源性心脏病500万，风湿性心脏病250万，先天性心脏病200万，高血压2.7亿。
目前，高血压、高胆固醇和吸烟是导致CVD的关键风险因子。虽然已经有多款获批疗法治疗高血压、高胆固醇，以及起到导致CVD疾病的因素，但是研究人员仍然在不断开辟治疗CVD的“新战场”。根据统计显示，高血压、充血性心力衰竭、和动脉粥样硬化是临床前研究较多的适应症。
NASH治疗的新靶点和新药物多种多样
非酒精性脂肪性肝炎(nonalcoholic steatohepatitis，NASH)是目前分布较广，所占人口比例非常高的一类慢性肝病，是终末期肝病和肝癌(HCC)的重要病因，NASH病人数约10亿。在西方国家，目前约1/4的人口患有非酒精性脂肪肝(NAFLD)或NASH。在中国的体检人群中35%具有脂肪肝，约有2亿的NAFLD/NASH病人，占总人口的10-20%。预计在未来10年内，随着人口和相关代谢病的持续增长，该数字将会有明显增加。另外，还有数据显示，将来NASH药物销售额或将超过400亿美元。
目前，尚无任何针对NASH的治疗药物获批。但已经有多家企业进入到II/III期临床阶段，相信未来不久就会有适用于NASH的新药问世，NASH无药可用的局面将得到缓解。但在这一过程中，究竟谁能胜出还未可知。
AD药物注入“强心剂”，研发热情高涨
近几年，对阿尔茨海默病这一疾病的新药开发活动在过去十几年里非常活跃，但是这些投入产出具有希望的临床结果却少得可怜。自发现阿尔茨海默病100多年来，在治疗阿尔茨海默病的1141个药物中，仅3%的药物进入了III期临床，而成功上市的仅剩下1%；68.4%的药物都处于无进展或终止状态。各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。
但从去年年底，两则新闻开始让人们重新燃起对阿尔茨海默病疗法的期望。去年10月，渤健和卫材决定今年向FDA递交靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体aducanumab的生物制品许可申请(BLA)。随后中国药监局在去年11月有条件批准绿谷制药的九期一(甘露特纳胶囊)上市，这款新药现在已经在中国各大药房上市。
目前，已经有众多国内药企投身这一领域，如海正药业的AD-35及片，于2015年12月开始临床一期试验受试者招募，青岛黄海制药的海洋澡类
提取物甘露寡糖二酸及胶囊，2016年10月也进入二期临床试验。另外2016年，中国科学院广州医药与健康研究院和广东华南新药创制公司的1.1 类化学新药哌哒甲酮获批临床试验，达安基因、众生药业、东阳光药等多家上市公司持有广东华南新药创制公司股权。
热门评论