【制药网 产品资讯】11月19日，神州细胞工程公告称，公司自主研发的重组凝血八因子蛋白(研发代号：SCT800)上市申请获受理，拟用于治疗甲型血友病。这也是目前报上市的国产重组凝血八因子蛋白药物，对于我国甲型血友病患者而言是一大福音！
资料显示，血友病属于罕见病，其中甲型血友病又称为抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症，是由凝血因子Ⅷ编码基因突变致该凝血因子功能缺陷所致的一种凝血功能障碍性遗传病，会引起出血风险以及长期炎症产生的关节畸形和残疾风险。
数据显示，2018年血友病患者人数约77.4万，我国患者人数约占14万，其中约85%为甲型血友病患者。预计到2030年，血友病患者人数将达到89万。据媒体报道，我国九成以上患者因缺乏早期治疗而导致身体残疾，或因病致贫，生活现状不容乐观。
研究表明，甲型血友病的治疗方法有局部止血、替代疗法、基因治疗、药物辅助治疗、脾细胞移植、脾移植等。其中，补充输注第八凝血因子是治疗甲型血友病理想的方法。
截至目前，血友病替代治疗药物历经三代，长效重组凝血因子将是未来研发的趋势。目前国内已经上市的凝血因子Ⅷ包括、第二、第三代，其中代血源凝血因子Ⅷ主要是国内企业生产，已上市的凝血因子Ⅷ厂家主要有上海莱士、华兰生物、绿十字、山东泰邦、上海新兴医药等；进口的产品有百特 (百因止)、拜耳 (拜科奇)、辉瑞 (任捷)主要销售的是注射用重组人凝血因子Ⅷ(二代)；罗氏的爱美赛珠单抗注射液为第三代产品；国内尚无长效产品上市销售。
目前，尚未有经批准上市的国产重组凝血八因子蛋白药物。笔者了解到，这主要是因为第八因子提取自人血浆，1㏄的血浆平均含有一单位的第八因子，所以血浆提取第八因子的供应有限，且凝血八因子蛋白自身热稳定性差，产量低，药物生产工艺技术门槛高、生产难度大，使得国产企业难以在短期内寻找到突破口。
随着神州细胞工程的重组凝血八因子蛋白上市获受理，未来有望给广大甲型血友病患者带来福音，对进口品种替代作用大，减轻用药负担。
除了神州细胞工程以外，国内外药企正在中国积极布局重组凝血因子Ⅷ。Insight数据库显示，国产正大天晴和成都蓉生药业的重组人凝血因子Ⅷ目前正处于III期临床中，辅仁药业已获临床批件。跨国药企方面，诺和诺德的重组凝血因子Ⅷ于今年7月份申报上市，该药是诺和诺德第三代重组凝血因子Ⅷ产品，利用了新基因重组及蛋白纯化技术，于2013年10月获FDA批准。
值得一提的是，辅仁药业和正大天晴的均为第三代长效重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白，与诺和诺德第二代相比，具有显著优势。
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