【制药网 产品资讯】甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease, TED)是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异性自身免疫性疾病，40岁-60岁年龄段尤其高发，但令人担忧的是，近年来该疾病呈现明显的年轻化趋势。甲状腺眼病可导致眼球突出、复视等症状，病情严重时甚至可引发失明，对患者的视力及生活质量带来较大影响。针对这一疾病领域，药企也在不断加强研发。
今年10月16日，罗氏旗下基因泰克宣布，Enspryng(萨特利珠单抗，satralizumab-mwge)获美国FDA批准，用于治疗成人甲状腺眼病(TED)。这是一款可居家皮下注射的TED治疗药物，患者本人或照护者经医护培训后即可自行给药。中国已同步递交上市申请，CDE正在审评过程中。
资料显示，萨特利珠单抗是一款靶向 IL-6 受体的人源化单克隆抗体，采用创新 Recycling Antibody(抗体循环利用)技术，可持续结合 IL-6 受体，实现快速、持续抑制炎症信号通路。目前已在包括欧盟和美国在内的约 90 个国家和地区获批用于视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。本次获批基于 SatraGO-1 与 SatraGO-2 两项三期研究在多个关键疗效终点观察到的改善，包括活动期 TED 患者眼球突出(proptosis)及复视(diplopia)的改善。两项 SatraGO 研究均未发现高血糖、听力受损、月经紊乱等副作用。
据悉，在中国人群参与的 SatraGO-2 研究中，第 24 周眼球突出应答率达到53%，显著高于安慰剂组的23%，达到统计学显著性；此外，萨特利珠单抗在次要终点上也带来了显著改善：在 SatraGO-2 中，使 90% 的活动性 TED 患者的临床活动度评分(CAS)降低，并使61% 的活动性 TED 患者的复视得到改善。
甲状腺眼病对患者生活带来了严重的影响。在国际新药加速布局的同时，国内创新药企也在 TED 赛道持续发力，信达生物的信必敏(替妥尤单抗 N01 注射液)已经在国内落地。
信必敏(替妥尤单抗N01注射液)是信达生物研发的重组抗胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)抗体，用于治疗甲状腺眼病。IGF-1R是一种跨膜酪氨酸激酶受体，在发育、代谢及免疫调节中发挥作用，并在甲状腺眼病患者的眶成纤维细胞(OFs)、B细胞、T细胞中过表达。信必敏可阻断IGF-1等相关配体或激动型抗体介导的IGF-1R信号通路激活，减少下游炎症因子的表达，从而抑制OFs活化导致的透明质酸和其他糖胺聚糖合成，减轻炎症反应；抑制OFs分化为脂肪细胞或肌成纤维细胞，进而减轻甲状腺眼病患者的疾病活动度，改善突眼、复视、眼部充血水肿等症状和体征。
2025年3月，信必敏获中国国家药品监督管理局批准用于治疗甲状腺眼病，并于2026年1月1日正式纳入国家医保目录。今年10月9日，信达生物又宣布好消息，信必敏在中国非活动性甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease, TED)参与者中开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究RESTORE-3达成第24周主要研究终点。在此研究中，信必敏在改善非活动性TED参与者眼球突出方面展现出显著的疗效，且安全性特征良好。
公司表示，作为国内头个获批且成功纳入国家医保目录的TED靶向治疗药物，信必敏已使众多TED患者获益。随着本次Ⅲ期临床研究阳性结果的读出，信必敏实现了从"活动期早期控制"到"非活动期持续修复"的全病程覆盖。这进一步展示了信达生物致力于服务TED病患的坚定决心，也巩固了信必敏在该领域的地位。
新药研发的持续突破，不仅代表药企在自身免疫眼病领域的深耕，更意味着 TED 诊疗理念将转变：从单纯对症处理，走向早期干预、全程管理。随着更多新药的开发，未来临床医生可以选择更适配的靶向方案。当然，药物可及性依旧是 TED 患者关注的重点。信必敏已经进入医保，大幅减轻国内患者经济压力；而萨特利珠单抗若顺利在国内获批，也将进一步丰富选择。相信伴随更多临床数据积累与药物落地，甲状腺眼病患者有望通过规范靶向治疗保护视力、改善眼部外观，更好回归正常生活。
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