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泛素是一种小调节蛋白,在所有真核细胞中表达。泛素化的过程是泛素附着于底物蛋白质,参与许多细胞生物学过程,其中包括蛋白质降解,内吞运输,抗原加工,细胞器生物发生,转录调控和DNA修复。泛素介导的途径中异常的泛素化或功能障碍与许多疾病有关。泛素化在去除蛋白质聚集中起了关键作用。神经退行性疾病的检测中,泛素的免疫染色通常是基本免疫组化(IHC)的指标之一。泛素会积累几种神经退行性疾病相关的形态*的沉积物,例如Tau蛋白病、阿Chemicalbook尔茨海默症(AD)和帕金森病(PD)。这些疾病统称为蛋白质构象病,共有一个共同特征:关键蛋白质的异常错误折叠会使得其自我聚集并形成蛋白质包涵体的倾向增加。蛋白质聚集的状态会导致正常功能的丧失、对降解和清除的抵抗以及对正常细胞生物过程的干扰。近期研究中,Liu等研究者发现在阿兹海默症模型中,敲除泛素特异性蛋白酶13(USP13)引起了Tau的清除的增加,这个过程是通过自噬和蛋白酶体实现的,由此说明USP13可能是治疗的靶标。