【制药网 行业动态】2026年7月，医药行业有多款备受关注的重磅新药在临床阶段遭遇失败，涉及阿尔茨海默病、神经等多个疾病领域。
近日，阿斯利康和Ionis公司宣布，其联合开发的ASO疗法Wainua(eplontersen)治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者的3期CARDIO-TTRansform试验未能达到主要疗效终点。
资料显示，Wainua 是Ionis公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。3期CARDIO-TTRansform试验结果显示，在接受标准治疗的患者群体中(其中大多数患者正在服用
稳定剂)，加用 Wainua 并未在心血管死亡率和复发性心血管事件的复合终点方面带来统计学意义上的显著获益。
7月9日，罗氏已正式叫停两款亨廷顿舞蹈症(Huntington‘s disease)在研药物的临床开发。两款遭终止的候选药物均为反义寡核苷酸(ASO)疗法，旨在从根源沉默突变亨廷顿蛋白(mHTT)的表达。前者是与Ionis制药合作推进的tominersen，后者为更早期的RG6496。
tominersen为罗氏2017年从Ionis引进的核心资产，II期验证性研究显示，治疗组在统一亨廷顿舞蹈症评定量表(UHDRS)等功能与认知终点上，与安慰剂组并无统计学差异。而RG6496在支撑后续多剂量递增计划的长期非临床毒理学研究中，动物模型显示出无法克服的重复给药障碍。
7月6日，GSK向Alector公司发出书面通知，已正式终止双方关于两款神经科学抗体药物合作协议(latozinemab和nivisnebart)。这项合作起始于2025年7月1日，GSK和 Alector宣布共同合作开发和商业化两款临床阶段、潜在的一流单克隆抗体AL001和AL101，旨在提高颗粒蛋白前体 (PGRN) 水平。合作协议显示，Alector将获得7亿美元的预付款。此外，Alector将有资格获得高达15亿美元的额外临床开发、监管和商业启动相关里程碑付款。
此次正式终止两款药物的合作协议，主要原因是2025年10月21日，Alector公司宣布其评估latozinemab用于因颗粒蛋白基因突变所致额颞叶痴呆患者的III期INFRONT-3临床试验未达到临床共同主要终点。2026年4月29日，公司宣布在期中无效性分析后，终止nivisnebart用于早期阿尔茨海默病患者的II期PROGRESS-AD临床试验。
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这些失败案例虽然分布在不同的疾病领域和技术路线，但其中有超过一半集中在阿尔茨海默病、额颞叶痴呆、亨廷顿舞蹈症等中枢神经系统疾病。此外，还有多款药物的失败发生都在III期阶段。业内认为，这些失败警示了企业要建立更科学的立项决策、更审慎的临床推进策略，以及更理性的失败应对机制。
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