【制药网 市场分析】作为继ADC之后偶联药物赛道的又一黄金方向，抗体-寡核苷酸偶联物(AOC)融合了抗体的精准靶向优势与寡核苷酸的基因调控功能，打破了传统药物的治疗局限，为基因异常相关疾病、罕见病、中枢神经系统疾病等多种难治性疾病提供了全新的治疗思路，具有巨大的治疗潜力和广阔的市场前景。面对这一广阔的市场前景，一批药企也开始加码入局。
其中，跨国制药头部诺华于2025 年 10 月砸下120 亿美元收购 Avidity Biosciences，重金布局AOC领域。据悉，Avidity的del-zota是一款靶向TfR1的AOC药物，用于治疗适合外显子44跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD44)患者，其在2025年AACR年会上公布的del-zota(AOC1044)临床数据，结果显示，接受del-zota 5mg/kg(每6周一次)治疗的患者，在多项功能指标上实现了相对于自然病史的显著改善。Avidity的另一款AOC药物del-desiran(AOC1001)也在《新英格兰医学杂志》发表了重磅数据，这是一项针对1型肌强直性营养不良症的1/2期临床试验。除了del-zota和del-desiran，Avidity针对面肩肱型肌营养不良症的AOC1020也已进入II期临床试验，并展现出超过50%的DUX4调控基因下调效果。
而聚焦遗传性神经肌肉疾病的临床阶段生物技术公司的Dyne Therapeutics也是AOC赛道的重要参与者。在产品管线方面，Dyne核心产品包括Zeleciment rostudirsen(DYNE-251)和zeleciment basivarsen(DYNE-101)。其中，DYNE-101用于治疗1型强直性肌营养不良症(DM1)，目前已进入Ⅲ期临床阶段；DYNE-251是一款用于治疗适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)的外显子跳跃药物，目前处于Ⅰ/Ⅱ期研究阶段。此外，Dyne还布局了DMD其他外显子靶点及面肩肱型肌营养不良症(FSHD)等临床前项目，形成了丰富的AOC管线矩阵。
除了以上企业外，Ionis、Manifold Bio、Judo Bio、Entrada Therapeutics、PepGen等不少国外药企也在积极布局AOC赛道。其中Ionis公司为中枢神经系统疾病的AOC治疗奠定了坚实基础；Judo Bio为肾脏相关疾病的AOC治疗开辟了新的路径。
在国内市场，也有药企涉足AOC领域，如迦进生物作为国内专注小核酸偶联药物研发的生物科技公司，其产品CGB-1001选择了 1 型强直性肌营养不良症(DM1)作为首发适应症，目前正在进行新药临床研究审批(IND)相关工作。核心竞争力方面，迦进生物拥有三个核心优势，即“超越规则的siRNA设计”“用于肌肉递送的抗体”“高递送效率”，差异化的要点不仅让其CMC变得简单，也让迦进生物AOC具备更大想象空间，并且具备用于心衰与心血管疾病、FSHD与骨骼肌疾病、自免疾病以及基因治疗与基因编辑等多领域的潜力。
此外，美迪西等cxo企业也在积极布局AOC研发平台，打通从序列设计、寡核苷酸合成到体内外评价的端到端服务链条，为国内AOC研发提供技术支持，推动国内AOC赛道的快速发展。
作为偶联药物家族的新型成员，AOC的结构设计与作用机制均围绕“精准递送+基因调控”展开，其核心由靶向元件(抗体)、有效载荷(寡核苷酸)及连接子三大关键组件构成，三者协同作用，形成“识别-递送-调控”的完整治疗链条，从根源上发挥疾病治疗作用，这也是其区别于传统药物的核心优势所在。而凭借独特的作用机制和广阔的治疗潜力，AOC成为全球生物医药行业受关注的新赛道。
展望未来，随着国内外药企的入局以及临床数据的不断完善、技术的持续迭代，AOC有望打破更多难治性疾病的治疗困局，重塑生物医药治疗格局。同时随着国内外企业的持续发力，AOC赛道的市场潜力有望进一步释放，成为继ADC之后，生物医药领域具增长活力的黄金赛道。
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