【制药网 行业动态】创新药研发向来是一条高风险、高壁垒的攻坚之路，每一步前进都伴随着未知的挑战。进入5月，医药行业迎来多个临床失利“寒流”，再生元、渤健等多药企相继披露临床试验不及预期的消息，再度将创新药研发的残酷性与复杂性推向公众视野。
近日，再生元制药公司公布了一项三期临床试验的初步结果，其重磅在研药物fianlimab联合Libtayo作为一线疗法，用于治疗无法切除的局部晚期或转移性黑色素瘤时，未能达到主要终点。此次失败是再生元继2025年IL-33药物itepekimab在慢性阻塞性肺病试验失败后，核心管线遭遇的又一次重大打击。
资料显示，Fianlimab是再生元利用其专有VelocImmune技术开发的一种全人源抗LAG-3 IgG4单抗，主要与PD-1抑制剂Cemiplimab联用，克服MHC II/LAG-3和PD-L1信号通路的抑制效应。该组合此前已获得FDA授予快速通道资格。但本次临床试验结果显示，与Pembrolizumab单药相比，虽然Fianlimab+Cemiplimab联合组在主要终点PFS呈现出数值上的改善，但未能达统计学显著性。
虽然遭遇挫折，不过再生元并未放弃该项目。公司仍有一项单独的III期“Harmony”试验正在进行中，该试验将高剂量fianlimab方案直接与百时美施贵宝已获批的LAG-3/PD-1组合药物Opdualag进行头对头比较。
此外，近日，渤健在研发阿尔茨海默病药物中也迎来坎坷，其阿尔茨海默病反义寡核苷酸疗法diranersen二期CELIA研究未达主要终点。据悉，CELIA研究共纳入超过400名早期阿尔茨海默病患者，评估不同剂量diranersen相较于安慰剂的疗效和安全性。该研究未达到评估76周时临床痴呆评分量表-总分剂量反应变化的主要终点。
尽管主要终点未达，渤健仍宣布计划将diranersen推进至注册性开发阶段。据悉，因试验信号显示该药物可降低 tau 蛋白水平、减缓认知衰退(最低剂量组效果尤为明显)，渤健计划将其进入3 期临床试验。公司表示，预设的认知终点分析显示，所有剂量组患者的临床衰退均有所减缓，其中60毫克低剂量组效果明显。同时，脑脊液中tau蛋白浓度和tau病理学负担也出现“稳健”的降低。
再生元与渤健的接连失利，是创新药研发高风险、高壁垒特性的集中暴露。创新药研发具有“双十定律”，即需花费十年时间、投入十亿美元，且临床试验环节更是充满不确定性。尤其是在肿瘤、神经退行性疾病等领域，由于疾病机制复杂、患者个体差异大，临床试验的失败概率更是显著高于其他领域。
但值得注意的是，临床失利并不意味着研发价值的终结。对于创新药企而言，失败是研发过程中不可避免的一部分，每一次失利都能为后续研发提供宝贵的经验，帮助企业优化试验设计、调整研发方向。再生元坚持推进fianlimab的头对头试验，渤健基于积极信号推进diranersen的注册性开发，正是这种“在失败中探索、在挫折中坚守”的精神，推动着创新药行业不断向前发展。创新药研发之路从来没有捷径，每一款新药的诞生，都离不开药企的持续投入与坚守，也离不开行业对失败的包容与反思。
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