【制药网 行业动态】2026年以来，基因疗法(CGT/AAV 为主) 领域出现明显退潮，多家公司直接倒闭清算、管线全线失败、核心产品撤市。
3月，基因罕见病开发个性化疗法的生物科技公司EveryOne Medicines宣布关停。今年1月，公司依托英国的试点项目，已为一名患有尼曼-皮克病C型的儿童完成治疗，这是一种会导致认知衰退和早逝的罕见神经系统疾病。按照原计划，公司还将在英国药品和健康产品管理局(MHRA)的总试验方案下，为另外9名患有不同神经退行性疾病的儿童设计定制疗法。
据了解，公司做出关停决定或与FDA发布的个性化疗法简化研发审批路径草案有关，此次的草案仍要求定制基因药物按照单一疾病逐一进行评估，与企业期待相去甚远。
3月2日，基因治疗公司uniQure表示，FDA无法同意I/II期研究的数据(与外部对照相比)足以提供支持AMT-130上市申请所需的主要有效性证据。并强烈建议公司进行一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究。据悉，AMT-130是一种携带有microRNA疗法，通过AAV5载体来进行递送，旨在通过沉默亨廷顿(HD)基因来抑制突变亨廷顿蛋白的产生。
2月24日，BioMarin 制药在 2025 年四季度财报中宣布，旗下 A 型血友病一次性基因疗法 Roctavian 全面撤市。Roctavian 是一款基于AAV5载体的基因治疗药物，其研发目标为实现血友病 A 的一次性治愈。此次撤市，受多重因素影响，包括多款成熟疗法已占据主导；适用人群严格、全球医保报销困难、定价与可及性失衡等行业难题；以及企业战略层面早已将剥离列为备选路径。
2月9日，Regenxbio 旗下亨特综合征基因疗法 RGX-121 遭 FDA 拒批，核心争议集中在临床试验设计与生物标志物的使用。回应函里，FDA 直接点出了RGX-121的三大问题：临床试验的患者人群界定模糊、采用自然病史作为对照组的合理性存疑，还有把硫酸乙酰肝素当作替代终点的做法不被认可。
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除了以上企业，实际上近年来，早已有不少大型药企开始逃离基因疗法。如2025年2月份，辉瑞就宣布终止B型血友病基因疗法Beqvez的研发与商业化，并同步清空了所有基因治疗管线，退出该领域。随后在3月份，罗氏宣布也对其基因治疗子公司Spark Therapeutics进行“根本性重组”。此外，强生、福泰、武田、渤健等6家跨国药企也集体撤离了AAV基因疗法赛道。
总的来说，当前基因疗法领域的种种事件，其实正是这一技术赛道在大规模进入临床试验与产品商业化落地后，长期积累的矛盾被同时放大的结果。不过，虽然遭遇不少挫折，但其发展前景依旧广阔，众多企业在该领域的商业化路径也越正趋理性。未来，随着技术迭代、支付政策完善与产业生态成熟，基因治疗赛道预计将迎来更稳健的发展。
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