【制药网 行业动态】近年来，在儿童用药优先审评审批机制持续推进下，国内儿童药创新发展越发火热。据统计，2025年国家药监局就批准儿童药138个。2026年以来，中国药企在儿童药领域又迎来了诸多新突破，覆盖了儿童罕见病、儿童肿瘤、呼吸系统疾病、精神神经障碍等领域。其中，还有多款产品获得了 CDE/NMPA 批准或 FDA 孤儿药认定。
如3月11日，和誉医药发布公告，公司的附属公司上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的高选择性、口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061，已获得美国FDA授予用于治疗软骨发育不全(ACH)的罕见儿科疾病药物资格认定。
ACH是一种会导致严重生长及发育障碍的常染色体遗传性罕见病，而ABSK061是和誉医药自主研发的一种高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂。在临床前研究中，该药已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。目前，ABSK061还在开展针对3-12岁儿童ACH患者的II期临床试验。
3月4日，安科生物公告，公司参股公司博生吉医药科技(苏州)有限公司、博生吉安科细胞技术有限公司自主研发的PA3-17注射液新增适应症临床试验申请已获得国家药品监督管理局批准，同意开展治疗儿童和青少年复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤的临床试验。
PA3-17注射液是靶向CD7的自体CAR-T细胞治疗产品，已被纳入“突破性治疗品种”，目前针对成人患者的关键性II期临床试验也正在进行中。
3月2日，泰诺麦博自主研发的重组长效抗呼吸道合胞病毒(RSV)全人源单克隆抗体——芮特韦拜单抗注射液(曾用名：TNM001注射液)，被正式纳入国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)优先审评审批程序。
据了解，芮特韦拜单抗注射液专为1岁以内婴儿设计，旨在预防由RSV引发的下呼吸道感染。III期临床研究结果显示，单次肌肉注射后，该药物可在150天内显著降低婴儿RSV下呼吸道感染发生率，对重症保护效果尤为突出，且覆盖整个流行季。
3月，金赛药业自主研发的IL-1β单抗伏欣奇拜单抗(商品名：金蓓欣®)治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)的II期临床积极成果，并获国际风湿病学期刊《Rheumatology and Therapy》正式收录。
据了解，全身型幼年特发性关节炎(sJIA)是一种由免疫系统异常驱动的儿童罕见自身炎症性疾病。II期临床数据结果显示，在3.0 mg/kg剂量组中，伏欣奇拜单抗治疗至第28天时，达到改良ACR Pedi 30应答率的患儿比例高达94.1%。此外，在3.0 mg/kg组的ACR Pedi 90应答率也达到了47.1%，相较于对照组的35.3%高出了11.8% 。
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从整体来看，当前国内药企在儿童药研发方面，正聚焦高度未满足的临床需求、采用前沿技术平台、注重儿童用药的便捷性与依从性。业内认为，这标志着中国儿童药创新已从"成人药儿童化"迈向"专为儿童研发的源头创新"新阶段。未来，在政策红利、临床需求、技术创新三重动力驱动下，儿童药研发预计还将呈现出更加蓬勃的发展态势。
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