【制药网 行业动态】三月伊始，全球制药行业迎来两记重磅管线调整。3月4日，拜耳宣布放弃早期临床阶段的庞贝氏症基因疗法ACTUS-101，将资源全面转向同类候选药物AB-1009；次日，德国默克(Merck KGaA)更是抛出“断臂式”调整方案，放弃曾斥资39亿美元收购SpringWorks Therapeutics所得的全部临床阶段肿瘤候选药，同时终止从恒瑞医药引进的PARP1抑制剂M9466研发，叫停核心产品Ogsiveo的新适应症探索。短短两天，两大跨国药企密集“砍管线”，并非偶然，而是行业竞争加剧、研发成本高企背景下，全球药企战略聚焦的选择。
拜耳的管线取舍，是技术迭代下的理性选择。庞贝病又称糖原贮积病Ⅱ型，是由GAA基因突变引发的罕见常染色体隐性代谢病，人群患病率为1/4万～1/30万，核心特征为进行性肌肉变性，还可累及心脏、呼吸等多个系统，严重时会导致患者呼吸衰竭、心力衰竭。
2020年，拜耳以20亿美元收购AskBio，一并拿下两款庞贝氏症AAV基因疗法，原本计划“双线并行”推进研发。但技术迭代速度远超预期，相较于作为“一代产品”的ACTUS-101，AB-1009展现出明显的代际优势。
与靶向肝脏的ACTUS-101不同，AB-1009采用AAV8载体直接靶向肌肉组织，这正是庞贝病患者发生进行性肌肉变性的核心病灶。同时，其搭载的GAA基因经过密码子优化，并搭配组织特异性启动子，可显著提升酶在肌肉组织中的表达效率。这款候选药物已获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药认定，并于今年初在美国启动Ⅰ/Ⅱ期临床试验。
此次拜耳放弃仅完成7名患者入组的ACTUS-101，并非研发失败，而是为了集中资源押注更具潜力的疗法，实现研发效率更大化，这也是药企应对技术变革的选择。
相较于拜耳，默克的管线调整则更具“断臂求生”的意味。德国默克曾豪掷39亿美元收购SpringWorks，核心目标直指已上市的Ogsiveo(治疗硬纤维瘤)和Gomekli(治疗神经纤维瘤病)。但是，在新的战略评估中，默克不仅决定停止所有由此并购获得的临床阶段肿瘤候选药(包括尚处于1期临床的Hippo通路抑制剂SW-682)，甚至终止了Ogsiveo针对卵巢颗粒细胞瘤的新适应症探索。不仅如此，默克还终止了与恒瑞医药的合作，叫停PARP1抑制剂M9466的研发。究其背后原因，默克正深陷业绩承压困境——核心药物Mavenclad面临仿制药冲击。2025年，Mavenclad全球销售额约为12亿欧元。
两大药企的密集调整，折射出全球制药行业的深刻变革。过去，跨国药企多采用“广撒网”的研发策略，通过多元化布局抢占市场先机，但随着创新药研发成本攀升、临床试验失败率居高不下，以及“专利悬崖”的持续冲击，“精准聚焦”已成为行业新共识。有业内表示，如今跨国药企的研发逻辑已从“追求数量”转向“追求质量”，与其分散资源投入多款前景不明的管线，不如集中精力打造核心产品的差异化优势。
值得注意的是，管线调整并非意味着失败，反而可能实现“双赢”。对拜耳而言，聚焦AB-1009有望加速庞贝氏症疗法的落地，为患者带来新希望；而默克通过“瘦身”管线，也能集中资源应对业绩危机，聚焦核心赛道的长期发展。在创新药竞争日趋激烈的当下，管线“瘦身”已不再是无奈之举，而是企业优化资源配置、提升核心竞争力的主动选择。
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