【制药网 行业动态】 近年来，受巨大未满足的临床需求、利好的监管政策、逐渐完善的用药保障体系等多重因素推动，罕见病药物市场正快速升温。12月以来，全球罕见病药物领域在药物研发获批、企业并购合作等方面就有不少大动作。
新药获批
近日，意大利 Fondazione Telethon 开发的 Waskyra 获批上市，这是 FDA 批准的治疗威斯科特 - 奥尔德里奇综合征(WAS)的基因疗法。WAS是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，主要影响男孩，发病率约为每25万男性新生儿中有1例。据了解，这是FDA批准用以治疗Wiskott-Aldrich综合征患者的头款基因疗法，该疗法上个月在欧盟也获得了类似使用的推荐。
12月8日，Gamida Cell 公司的同种异体脐带血细胞疗法 Omisirge® 新增 SAA 适应症获批，成为全球头个用于重型再生障碍性贫血的细胞疗法，且是头个兼具恶性与非恶性血液病治疗能力的双适应症细胞疗法，覆盖 6 岁及以上缺乏匹配捐赠者的 SAA 患者。此前，Omisirge®已于2023年获FDA批准，用于12岁及以上血液系统恶性肿瘤患者在接受清髓性预处理后的脐带血移植，以缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染风险。
12月9日，普众发现的 MUC18 ADC 药物 AMT - 253 拟纳入突破性疗法，用于既往一线治疗失败的局部晚期等黑色素瘤，其采用自主 ADC 平台，一期临床数据已在中澳两地完成汇报，有望成为该企业头个启动注册性临床的药物。同日，强生的 JNJ - 78278343 注射液拟纳入突破性治疗品种，用于接受过特定治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，该药是全球头个进入 Ⅲ 期临床的 KLK2 靶向药物。
融资并购
12月17日，美国罕见病药物研发商Aeovian宣布完成5500万美元B轮融资。本轮融资由CTI Life Sciences Fund与Luma Group联合领投，Hevolution、Sofinnova Investments、venBio Partners等多家机构参投。Aeovian专注于开发高选择性mTOR抑制剂，旨在改善年龄相关罕见病患者的临床疗效。所募资金将用于推进其核心管线的临床试验及药物研发。
12月，Mirum 制药宣布以 8.2 亿美元收购蓝鸟治疗公司，交易完成后将获得单抗药物布雷洛维妥的全球权益。该药物作为一款处于后期临床阶段的全人源单克隆抗体，已凭借明确的治疗潜力，获得美国FDA授予的慢性丁型肝炎病毒(HDV)治疗突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局(EMA)的PRIME资格认定。Mirum 计划 2027 年申请美国监管机构批准，此次收购将快速补强其罕见肝病治疗领域的布局。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论