【制药网 产品资讯】近日，罕见病药物领域迎来好消息！据悉，益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules(中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊)在中国正式商业上市，这标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
资料显示，(PFIC)是一种常染色体隐性遗传病，由ABCB11、MYO5B等基因突变引起胆汁代谢障碍，临床以严重皮肤瘙痒及低GGT胆汁淤积为特征，多发于婴幼儿，可进展为肝衰竭。该病主要表现为婴儿期黄疸、肝脾肿大及佝偻病等。
有国际数据显示，PFIC整体发病率约为(1-2)/10万，且包含13种不同亚型，在罕见病中也属于“罕见中的罕见”。我国目前虽未进行精确的发病率测算，但结合人口基数推测，国内现存患者数量应在千人以上。
奥德昔巴特胶囊于2024年12月经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的PFIC患者的瘙痒。作为PFIC的一线治疗药物，奥德昔巴特是目前中国头个获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物，为患者提供了有效安全的无创药物治疗选择。
资料显示，作为一种可逆、强效、选择性的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，该药通过独特的作用机制发挥疗效——抑制回肠远端对胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除，从而降低血清中胆汁酸的浓度，缓解患者的瘙痒症状。
有业内人士表示，以往用于阻断肠肝循环的药物，需要与胆汁酸物理结合才能起效，因此一天要服用多次，且需在餐前服用。而奥德昔巴特作为受体阻断剂，通常一天服用一次即可，大大提高了患者的用药依从性。该药在肠道内局部发挥作用，全身暴露量小，安全性更高。
该人士表示，PFIC是一类进展迅速的儿童罕见肝病，可导致肝纤维化、肝硬化和终末期肝脏并发症，常需要肝移植才能长期存活，部分亚型PFIC患儿仅有一半能自体肝存活至10岁。由于疾病罕见且临床表现复杂，疾病诊疗面临诸多挑战。作为创新型回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂药物，奥德昔巴特为PFIC患者提供了无创药物治疗新选择，有助于降低血清胆汁酸、改善瘙痒症状，有望提高PFIC患儿自体肝长期生存和生活质量。
资料显示，益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。益普生集团于1992年进入中国，于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域(肿瘤、罕见病、神经科学)，益普生中国将持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。
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