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制药网 产品资讯】渐冻症(肌萎缩侧索硬化症，ALS)是一种罕见的、致命的神经退行性疾病。虽然作为一种罕见病，目前ALS尚无有效的根治手段，但近年来已有不少药企在积极开展这类药物的研发，并迎来了突破性进展。
近日，士泽生物宣布其自主研发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品XS-228注射液正式获美国FDA完全批准开展注册临床试验，用于治疗渐冻症(肌萎缩侧索硬化症，ALS)。
据了解，早在2023年11月，士泽生物研发管线临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品治疗渐冻症(肌萎缩侧索硬化症；ALS)就获得美国食品药品监督管理局(FDA)认证授予孤儿药资格，成为中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格。
此次，士泽生物获批的iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液(XS-228注射液)采用了先进的细胞重编程和分化技术。通过将患者自身的体细胞重编程为多能干细胞，再分化为特定的神经前体细胞，有望实现对渐冻症患者神经系统的修复和再生。
此次FDA批准其临床试验，标志着针对渐冻症治疗药企又迈出了重要的一步，将为该疗法的安全性和有效性提供进一步验证。如果试验成功，还将为渐冻症患者带来新的希望。
对此，业内人士指出，当前国内外有诸多企业其实都已在开展渐冻症药物的研发，虽然真正能获批上市的药物仍然不多，但新突破已然不少。
2025年2月14日，万邦德制药集团有限公司宣布，公司的在研新药甲钴胺(methylcobalamin)获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的治疗渐冻症的孤儿药资格认定。据悉，此前甲钴胺冻干粉针剂已由国际头部药企卫材公司完成了临床试验并于2024年9月在日本获批用于渐冻症的治疗。
2月19日，据CDE消息，维泰瑞隆(北京)生物科技有限公司联合申请药品“SIR2501片”，获得临床试验默示许可，受理号CXHL2500047。公示信息显示，药品“SIR2501片”适应症：肌萎缩侧索硬化(ALS)。
2024年4月，蔡磊与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室；5月，RAG-17正式在中国获批临床，成为在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。随后，在11月23日，双方携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，也已成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。
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