【制药网 行业动态】小分子药物一直被认为是传统药物研发的“老大哥”，稳重而可靠。在刚刚过去的2024年，小分子药物也迎来了一系列突破性进展。如根据数据统计，截止2024年12月23日，美国FDA已经批准57款新药中有30款为小分子药物，占比超过50%。
此外在药物交易案例中也频现小分子药物的身影，且不乏大型药企。如诺华出手频繁，完成了四笔交易，总花费超过90亿美元。其中，2月诺华以29亿美元收购德国的MorphySy公司，12月又以29亿美元的交易获得针对亨廷顿病的PTC518药物，展示了其对小分子药物创新靶点的高度关注。
资料显示，PTC518 是一种口服小分子药物，可减少突变亨廷顿蛋白的产生。PTC518可穿透血脑屏障，具有选择性、可计量调节，且不会外排。FDA在2024 年 9 月 26 日授予了PTC518 计划快速通道资格。2024 年 6 月，PTC 宣布了 PTC518 在亨廷顿病患者中12 个月的中期研究PIVOT-HD的积极临床数据。结果显示，12个月后，HD患者血细胞中突变型亨廷顿蛋白含量出现持久的剂量依赖性下降。10 mg剂量组的下降水平达到43%。同时脑脊液中亨廷顿蛋白的剂量依赖性降低与血液中的水平相似。
2024年2月吉利德以43亿美元收购CymaBay，获得其后期产品seladelpar。资料显示，Seladelpar是一款强效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)δ激动剂，具有调节胆汁酸合成、炎症、纤维化和脂质代谢、储存和运输基因的能力。同年8月吉利德宣布，美国FDA已加速批准Livdelzi(seladelpar)与熊去氧胆酸(UDCA)联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化(PBC)成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。
2024年7月，礼来以32亿美元收购了Morphic，坚定不移地进军靶向α4β7小分子药物。资料显示，Morphic是一家开发用于治疗严重慢性病的口服整合素蛋白疗法的生物制药公司，头发管线是一种选择性口服α4β7整合素小分子抑制剂MORF-057，用于治疗炎症性肠病。该药具有良好的耐受性和有效性，这些特性可以为 IBD 治疗开辟新的可能性。Morphic于2022年就已将MORF-057带入2期临床，分别在溃疡性结肠炎的两项2期研究和克罗恩病的一项2期试验中进行评估。
2024年5月，艾伯维20.15亿美元与Gilgamesh合作，以开发针对精神疾病的下一代疗法。该合作将利用艾伯维在精神病学领域的专长和Gilgamesh的创新研究平台，以发现新型神经重塑剂(neuroplastogens)。
2024年，通过一系列的交易活动，小分子药物再次证明了它们在医药领域的重要地位。业内表示，小分子药物不再只是传统治疗的延续，而是在精准医学、基因疗法等新兴领域中开辟了新的天地。
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