【制药网 行业动态】近年来，渐冻症逐渐进入公众视野。所谓渐冻症医学名称为肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，会影响大脑和脊髓中的运动神经元。
当前全球范围内治疗渐冻症的药物有4款，即美国FDA批准的4款药物，包括赛诺菲研发的利鲁唑片剂Rilutek(1995年批准)、依达拉奉Edaravone(2017年批准)、由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio(2022年上市)、治疗遗传性ALS的疗法Qalsody(2023年上市)。
据悉，在国内市场，近期已有多家研发渐冻症创新药物的企业获得资本的投资。
其中神济昌华8月1日宣布完成了近亿元Pre-A轮融资，本轮融资由中关村资本领投，中博聚力、传化资本和三美投资跟投。所融资金将主要用于神济昌华头个管线SNUG01的IND(新药临床研究申请)申报及其他管线产品的推进等。
资料显示，神济昌华创业起点是从渐冻症开始的，其搭建果蝇、小鼠等新型基因敲入动物疾病模型平台和中枢神经系统腺相关病毒载体(AAV)筛选平台，致力于开发针对肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称“渐冻症”)、脑卒中、帕金森病等神经系统疾病的治疗方法。据悉，神济昌华在研管线共有6条，和渐冻症相关的有5条。其中SNUG01(SG001管线产品)的IIT(研究者发起的临床研究)患者招募正在北京大学第三医院进行。
7月，溪砾科技完成3000万美元A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，老股东鼎晖投资、五源资本、雅亿资本持续加投，晶泰科技、CMT研究基金会(CMT Research Foundation，CMTRF)跟投。
溪砾科技是一家结合AI技术进行靶向RNA小分子药物研发的生物科技公司。本轮投资将用于进一步建设ReviR自主开发的AI药物研发平台VoyageR，并结合AI技术与ReviR团队丰富的药物研发经验，持续推进已有亨廷顿舞蹈症(HD)管线以及包括腓骨肌萎缩症(CMT)、肌萎缩侧索硬化(渐冻症，ALS)等多种神经系统疾病相关管线的临床前和临床阶段的开发。
据悉，结合自研、合作等方式，溪砾已建立涵盖腓骨肌萎缩症、渐冻症、小脑性共济失调等多条神经系统疾病的相关管线。其中，推进快的是针对亨廷顿舞蹈症开发的自研管线。此外，公司的肌萎缩侧索硬化(渐冻症，ALS)管线当前进度可观，有望于2025年初申报IND并开展临床I期试验。
此外，专注于神经损伤和退行性疾病的科技创新公司神曦生物在2023年5月也完成了超亿元人民币的Pre-A+轮融资。资料显示，神曦生物的产品管线涵盖了主要的神经损伤和神经退行性疾病，例如脑卒中、脑胶质瘤、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、阿尔茨海默症、帕金森病、创伤性脑损伤、脊髓损伤和眼科疾病等。但是，神曦生物在渐冻症药物管线研发的推进过程中还处在产品优化阶段，还未进行到临床前研究。
虽然，当前有不少药企正在加强渐冻症治疗药物的开发，且部分企业获得资本的投资，但是有分析人士表示，要实现国产渐冻症治疗药物取得重大突破、上市，仍是困难重重。如渐冻症患者医疗数据不能打通，医生和科研机构掌握的样本不够；渐冻症主要累及的器官是大脑和脊髓，它们不像人体其他部分病变可以活检，无法在患者生前完成等。
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