【制药网 行业动态】小核酸药物是利用小核酸分子的翻译或调控功能，作为干预疾病的药物，与常规治疗相比，小核酸药物可以通过基因抑制、添加、替换或编辑来达到更好的疗效。根据弗若斯特沙利文预测，2020年全球小核酸药物市场规模为3.62亿美元，预计2030年该市场有望达到250亿美元。中国小核酸药物市场在2022年预计为400万美元，2025年有望达到3亿美元，年复合增长率超300%。
由于市场前景广阔，核酸疗法已经成为投资新风口和生物制药头部押注的赛道。众多药企纷纷布局，除了自主研发以外，部分药企还通过授权合作等方式引进小核酸药物，加快切入该赛道。
1月3日，瑞博生物发布官微信息，公司与勃林格殷格翰就共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸创新疗法达成合作。根据双方合作条款，苏州瑞博生物除了将收到一笔预付款外，在此次多靶点合作项目中，瑞博将有权获得基于开展临床研究、药物注册和商业成功等里程碑付款以及上市产品的阶梯式销售提成，总交易金额超过20亿美元。
从瑞博生物肝病领域的产品线来看，目前公司共有三款在研产品，分别为靶点为HBV-X的RBD1016适应症为乙肝和丁肝；靶点为HSD17B13的RBD1073适应症为NASH；适应症为NASH，但尚未披露靶点的RBD5083。业内预计，瑞博生物被勃林格殷格翰引进的小核酸肝病药物可能是RBD1073或RBD5083，不过这两款产品目前均还处于临床前研究阶段。
2023年12月27日消息，信达生物与圣因生物宣布达成战略合作协议，双方将共同开发靶向血管紧张素原(AAGT)的小核酸(siRNA)候选药物SGB-3908用于治疗高血压，同时信达生物获得该药物未来开发、生产和商业化的选择权。
据悉，SGB-3908是圣因生物具有自主知识产权的siRNA药物，目前处于IND申报准备阶段。根据合作协议，双方将共同推进SGB-3908的开发至一定阶段，同时，信达生物将获得选择权并可在未来支付行权费以获得SGB-3908在全球不同范围内的开发、生产和商业化的权利。信达生物行权后，圣因生物还将有权获得后续研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及商业化后基于净销售额的分级提成。
业内认为，药企积极引进小核酸药物的背后是对药物市场前景的看好。值得一提的是，新药研发之路波折，不少小核酸药物在研发过程中也会出现“腰斩”的情况。
例如，2023年12月份，舒泰神就公告称将终止STSG-0002注射液临床试验及后续开发。据悉，STSG-0002注射液临床试验的适应症为慢性乙型肝炎。该注射液为携带靶向HBV基因组P区和X区的shRNA序列表达框的肝嗜性复制缺陷重组腺相关病毒。公告显示，该产品临床试验终止的原因在于，“目前观察到的初步有效性数据未达到预期，后续受试者继续接受试验药物获益有限”。
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