【制药网 行业动态】 新药研发的成本巨大，风险也非常高，临床失败率高达95%。业界一直流传着“双十定律”的说法，新药研发需要耗时十年，耗资十亿美金。但业内指出，更准确地说还有一个“十”，即新药研发成功率低，不足10%。根据梳理，近期国内外又有多家药企宣告相关药物试验失败。
当地时间12月5日，默克宣布在两项针对复发性多发性硬化症患者的最终阶段研究中，Evobrutinib没有表现出足够好的疗效。据悉，12月6日上午，其股价在法兰克福一度下跌14%，市值缩水逾50亿欧元。
资料显示，Evobrutinib是一种口服、高选择性、中枢神经系统(CNS)渗透性免疫调节剂，通过抑制B细胞和小胶质细胞中的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)信号，解决炎症的外周和中枢驱动因素。evobrutinib的双面方法可以更好地控制RMS患者在疾病发作之间的疾病无声进展，同时也可以有效控制复发。
辉瑞近期也宣布，计划放弃其实验性减肥药danuglipron(每日口服两次)的研发，截止发文，其股价跌超6%，年内股价跌幅逼近40%。据辉瑞声称，观察到患者的不良反应发生率很高，虽然这些副作用大多是轻微的和胃肠道方面的。在临床试验中，相当一部分患者因无法忍受副作用(例如恶心和呕吐)停止了服用danuglipron。因此，每日服用两次的danuglipron将不会进入三期临床试验。但辉瑞公司表示，它仍计划在2024年上半年公布danuglipron每日一次的二期试验数据，这将为未来的方向提供信息。
该药物的研发失利对于辉瑞而言也是一个不小的打击。据辉瑞相关人士此前表示，GLP-1类减肥药市场的规模可能增长到900亿美元，该公司希望通过口服治疗占领该领域100亿美元的市场。
而国内药企中， 11月27日，开拓药业公告称外用男性雄激素脱发药物III期研究失败。据公告信息，KX-826组的目标区域内非毳毛数(TAHC)变化较安慰剂组并未有显著性差异。开拓药业2023年中报提到，在美国和中国仍有该药物关于脱发和痤疮治疗的临床试验项目，而且属于研发管线中的进度快选手。此次研发失利在影响市场信心的同时，也为开拓药业带来商业化压力。关于KX-826方面，开拓药业表示目前没有更多可以公布的信息。
据悉，开拓药业当时消息一经公布，股价应声下跌，之后跌势不止，截至11月30日发稿，市值已经跌破9亿港元。对比其2020年上市时每股20.15港元的发售价，股价下跌至每股2港元左右，跌幅约800%。
药物开发是一个既漫长又昂贵的过程，通常需要10-15年的时间，并花费10-20亿美元，而且淘汰率(attrition rate)大约在90%左右。据悉，一项专门针对临床试验数据的研究表明，90%的药物开发临床失败可能归因于四个原因：缺乏临床疗效(40%–50%)；毒性(30%)；类药特性差(drug-like properties，例如溶解度、渗透性、代谢稳定性和转运蛋白效应对于候选药物的成功至关重要。它们影响口服生物利用度、代谢、清除率、毒性以及体外药理学)(10%–15%)；缺乏商业需求和战略规划不佳(10%)。
但“失败是成功之母”，从失败的临床实验中，制药人员更能窥见成功的可能性。业内表示，在新药研发的路上，药企既要有坚持不懈的毅力，也要有及时止损的智慧，毕竟药物研发的成本太高，有时候真的输不起。
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