【制药网 政策法规】罕见病，又称孤儿病，是指发病率极低、患病总人口数很少的疾病，具有种类多、遗传为主、诊断难、病情重、可治性低、治疗费用昂贵等特征。目前，全世界已发现7000多种罕见病，但仅有10%的罕见病有相应的治疗方法。
罕见病用药是每年医保目录调整的重点内容。近年来，为了进一步满足国内罕见病患者的治疗需求，国家医保局通过优化准入程序，正不断将符合条件的罕见病用药纳入医保药品目录。9月20日，国家卫健委发布通知，公布了由卫健委、国家药监局、国家中医药局等6部委联合制定的《第二批罕见病目录》，包括软骨发育不全、获得性血友病等共86个罕见病种。
加上2018年5月五部门发布的《第一批罕见病目录》，目录已覆盖207种罕见病。业内认为，此次目录扩容意味着国家层面对罕见病的更大关注，而进入国家罕见病目录后，将有望加速相关产品的审批进度，加快产品上市时间，让更多罕见病患者获益。
其实，在解决罕见病问题上，相关部门一直在出台利好政策。据悉，2023年9月12日，国家药监局药品审评中心就《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》)公开征求意见，以指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计。
2022年5月，《药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》提出，罕见病新药在不断供情况下可拥有不超过7年的市场独占权，期间不再批准相同品种上市。2022年4月发布的《“十四五”国民健康规划》中也明确提出，对符合要求的创新药、临床急需的短缺药品和医疗器械、罕见病治疗药品等，加快审评审批。
2020年3月发布的《药品注册管理办法》指出，临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品，审评时限为七十日。2019年，配合《第一批罕见病目录》的出台，国家卫生健康委制定印发《罕见病诊疗指南》，对纳入罕见病管理的121种疾病逐一明确诊疗指南，并依托行业组织开展医务人员培训，提高罕见病规范化诊疗能力。
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目前，得益于政策利好以及市场持续扩大，本土药企也在不断进入该领域。其中，不少国内药企罕见病还已经有或处于临床研究后期的药物。例如，远大医药9月12日公告，公司自主研发的用于治疗罕见病高氨血症的药品——卡谷氨酸分散片(安维得®)已于日前正式获得国家药监局批准上市，将有利于帮助儿童或成人患者降低血氨水平，改善或预防神经系统损伤。
华海药业旗下的华奥泰正在进行泛发性脓疱型银屑病相关药物研发，2023半年报显示，这款药的代号为HB0034，目前其临床重点开发的适应证就是泛发性脓疱型银屑病。
业内预计，未来随着这些新药研发的顺利推进，将进一步满足我国不同类型罕见病患者目前亟待解决的未满足的需求。
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