【制药网 企业新闻】近日，蓝鸟生物发布2023年中报，上半年公司营收927.1万美元，同比增长167.6%；其中产品收入同比增长233%，达到913万美元。
公开资料显示，蓝鸟生物公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法，公司核心技术是慢病毒基因治疗。目前，公司共有3款基因疗法，其中两款基因疗法ZYNTEGLO和SKYSONA已相继被FDA批准上市。
具体来看，2022年8月，美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，定价280万美元。9月，其推出的用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona，定价300万美元。
此外，蓝鸟生物第三款基因疗法lovotibeglogeneautotemcel(lovo-cel)还处于在研阶段，用于治疗12岁及以上有血管阻塞性危象(VOEs)的镰状细胞病(SCD)。今年4月已向美国FDA递交了生物制品许可申请(BLA)。今6月21日，FDA接受了第3款基因疗法lovo-cel的BLA优先审查，用于镰状细胞病(SCD)患者。
公司表示lovo-cel的价格可能高达226万美元，具体价格会在FDA批准后确定，FDA已将PDUFA的目标日期设定为2023年12月20日。蓝鸟生物预计美国将有超过2万名SCD患者适用，据此测算，美国的市场空间或将达到450亿美元。
值得注意的是，蓝鸟生物的这几款药物均为基因治疗产品。据悉，基因疗法可引入功能基因来替代突变基因，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，或可从根本上治疗相关疾病。在该领域，多款药物单剂价格已超200万美元。
例如，CSL Behring 和 uniQure的血友病B药物Hemgenix ，单剂价格高达350万美元。一次性基因疗法Hemgenix，于去年 11 月获得 FDA 批准，用于治疗成人血友病 B，在它获批之前血友病 B的常规治疗方法为因子 IX 。Hemgenix目前尚未上市，但CSL表示，它不久之后就会出现在美国市场。
此外，诺华的SMA基因疗法药物Zolgensma价格也达到了225万美元。该药其适应症为脊髓性肌萎缩症。Zolgensma使用腺相关病毒作为载体，将人类 SMN 基因的功能拷贝传递到目标运动神经元细胞中，从而产生正常的 SMN 蛋白来支持肌肉功能。
当前，基因疗法已成为生物医药领域非常具前景的发展方向，在众多药企加码布局下，越来越多企业也在相继迎来成果与突破。如6月28日消息，美国FDA就加速批准了SareptaTherapeutics的SRP-9001(Elevidys)用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)患者，SRP-9001也成为了全球头个治疗4-5岁DMD患者的一次性基因疗法。
公开资料显示，Sarepta公司致力于研究和发展独特的靶向RNA的方法治疗罕见病、传染病及其它疾病。2019年12月，罗氏与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作，共同开发Elevidys这一基因疗法，其中，罗氏获得Elevidys在美国以外地区的商业化权利，Sarepta则负责临床开发和生产。
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