【制药网 产品资讯】益普生8月17日宣布，美国FDA已批准Sohonos(palovarotene)上市，用于在进行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者，8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。
FOP俗称“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。根据记载，这种罕见病至今全球病例数不超过600人。目前该类疾病的管理仅限于姑息治疗，患者存在巨大的尚未被满足的治疗需求。
据悉，Palovarotene是Clementia(罗氏子公司)开发的一种可口服的选择性视黄酸受体γ (RARγ)激动剂，旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼的形成。该药已获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。2019年4月，益普生以13.1亿美元收购Clementia，获得了帕罗伐汀的全球权益。
此前，FDA曾拒绝这款罕见病新药上市。2022年12月23日，益普生宣布收到FDA就palovarotene用于治疗FOP的新药申请(NDA)发出的完整回复函(CRL)。FDA在CRL中要求益普生提交额外的但与疗效和安全性无关的临床试验数据。对此，益普生表示将在2023年一季度做出行动，如今这款药品终于顺利获批，将给相关罕见病患者带来治疗选择。
不过，这款药在其他监管机构面前也一波三折。今年7月20日，益普生宣布，用于治疗进行性肌肉骨化症(FOP)的palovarotene上市申请未获欧盟委员会批准。目前除了获得FDA批准以外，该产品还有在加拿大获批上市。益普生曾表示，将继续推进在其它监管机构递交帕罗伐汀上市申请的工作。
除了palovarotene以外，8月以来还有一批国产药获得FDA批准，将在美国上市销售。
例如，8月16日，健友股份公告，公司的盐酸帕洛诺司琼注射液0.25mg/5mL(0.05mg/mL)获得美国FDA批准。该药适用于预防中、重度致吐化疗引起的急性恶心、呕吐。新批准产品近期将安排在美国上市销售，有望对公司经营业绩产生积极影响。
8月初消息，由宣泰医药研发的“枸橼酸托法替布缓释片”(11mg、22mg)，获得美国FDA临时性批准，该药原研公司是辉瑞，片剂于2012年11月获得美国FDA批准上市，商品名为Xeljanz，每日口服2次，用于治疗中度至重度活动性类风湿关节炎、溃疡性结肠炎、银屑病关节炎、幼年特发性关节炎和强直性脊柱炎。枸橼酸托法替布缓释片于2016年2月获得美国FDA批准上市，商品名为Xeljanz XR，规格有11mg和22mg两种，每日口服1次。
据悉，宣泰医药向美国FDA申报该产品时，提交了针对原研制剂专利的PIV申请(与申请的仿制药相关的专利是无效的或者仿制药不侵权)，根据相关药品审评规定，美国FDA在相关专利到期前，授予该产品临时性批准。近期，宣泰医药还与合作伙伴LANNETT就美国市场开发签署了合作开发及销售协议，推进后续产品商业化工作。
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