【制药网 政策法规】 为进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估，提供可参考的技术规范，6月25日，国家药监局药审中心网站发布了《国家药监局药审中心关于发布〈新药获益-风险评估技术指导原则〉的通告(2023年第36号)》。
指导原则指出，获益-风险评估是根据药物显示的获益与风险特征，针对拟定适应症判定其预期获益是否大于风险，并做出决策的过程。获益-风险评估贯穿于药物的全生命周期中，是药物临床 研发、上市申请和上市后监管决策的重要考虑因素。该指导原则适用于化学药物和治疗用生物制品临床研发和上市申请的获益-风险评估，上市后获益-风险评估具体请参考相关指导原则。
获益-风险评估需总体考虑5个方面。如当新药存在已识别或潜在的严重安全性风险的情况下，需对药物获益-风险特征做出合理的判断，需要确认药物的获益和风险被充分描述，该药物对适应症人群的获益应超过风险，才可能获得批准。因此需要对现有证据进行全面评估，综合考虑一系列复杂因素，包括疾病严重程 度、患者人群和现有治疗选择等。
指导原则指出，治疗背景是评估药物获益是否大于相关严重风险时重要的信息，如新药拟申请适应症无可用治疗选择，或新药较现有治疗有明显优势时，可能能接受更大的风险。上市申请提交的证据，即支持提供药物的获益和风险评估的信息，主要来源包括临床数据、非临床数据、患者体 验数据、产品质量信息和流行病学数据等。
指导原则指出，通过良好的临床试验设计和实施，可减少药物获益和风险中的不确定性，但监管决策时，现有证据中的一些不确定性是不可避免的，对于这种不确定性，将综合考虑，科学评估药物的获益是否超过风险，以及是否需要进一步的处理措施。收集患者体验数据有助于确定未满足的患者需求，确定目标患者群体，同时可为研究终点的临床相关性评估提供信息等。
指导原则指出，获益-风险评估框架作为一种相对结构化的定性方法，包括了获益-风险评估中的重要考虑因素、支持性证据和不确定性。获益-风险评估按照适应症进行，如果药物申请多个适应症，建议考虑分开对每个拟申请适应症单独进行获益-风险评估。获益-风险评估框架主要包括治疗背景、获益、风险和风险管理、获益-风险结论。
对于临床研发中的获益-风险评估计划，指导原则指出，制定获益-风险评估计划、与监管机构的沟通。其中申请人应在临床研发各个阶段与监管机构保持密切沟通，尤其在Ⅱ期临床试验结束后Ⅲ期临床试验开展前的沟通中，应对获益-风险评估给予高度重视。对获益-风险评估的沟通，可能影响Ⅲ期临床试验的设计，包括试验设计类型、选择适当的患者群体、富集策略、有临床意义的终点指标、 试验持续时间、剂量-反应评估，以及试验规模，用以支持药物上市申请的获益-风险评估。
此外，其他需要关注的事项包括其他的获益-风险评估方法、上市后获益-风险评估等。
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